▎药明康德内容团队报道近期，生物医药公司启函生物迎来诸多重要进展：7月18日，该公司首款产品QN-019a在中国获批临床，标志着启函生物正式迈入临床阶段；9月13日，《财富》公布2023年“中国最具社会影响力的创业公司”榜单，启函生物凭借在细胞治疗领域的创新技术成功上榜；9月22日，启函生物宣布完成超亿元Pre-B轮融资，用于支持该公司未来4-5年基因编辑产品的快速迭代和全球开发。这一系列进展再次引起了业界对这家新锐的关注。启函生物成立于2017年，致力于将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域。该公司曾被《麻省理工科技评论》评为“2019年度全球50家聪明公司”之一。自成立以来，启函生物已获得红杉资本中国基金、招银国际资本、礼来亚洲基金、经纬中国、浙江省产业基金等众多投资机构的支持。该公司已建立高通量基因编辑平台、干细胞分化免疫细胞平台和非人灵长类动物平台，可以用于开发多种通用型产品。目前启函生物有多款同种异体细胞治疗产品已开展研究者发起的临床试验（IIT），其中基因编辑iPSC来源的细胞治疗产品QN-019a已获得中国国家药品监督管理局的临床试验默示许可。

▎药明康德内容团队编辑10月26日消息，成都凌泰氪生物技术有限公司（lncTAC，以下简称“凌泰氪生物”）宣布完成亿元Pre-A轮融资。本轮融资由君联资本领投，康哲药业之子公司、火萤昊玥、成都国生资本跟投，生命资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于该公司管线的临床前推进、全新肿瘤D&T递送平台的优化以及研发团队的拓展等。凌泰氪生物将在2024年完成多个管线的临床前研究阶段。在非编码RNA中，长度超过200个核苷酸但缺乏编码能力的转录物被称为长链非编码RNA（lncRNA）。已有报道显示，lncRNA在许多细胞过程（例如发育、免疫应答等）中发挥着重要作用。许多lncRNA还被报道与染色质修饰复合物有关，并能指导核结构域的构象变化或转录增强子活性的调节。此外，科学家们还发现，lncRNA功能障碍与包括癌症、心血管疾病和神经退行性疾病在内的多种人类疾病相关。凌泰氪生物成立于2021年，专注于lncRNA药物研发。该公司创始人宋旭教授是lncRNA领域的开拓者之一，较早在国际上发表了lncRNA与蛋白质相互作用参与肿瘤发生、发展机制的论文。核酸药物的稳定和递送是制约核酸药物发展的瓶颈。核酸药物稳定性决定了产品的治疗效果、用药间隔和生产成本。LNP和GalNAc递送技术在肝内递送上已取得了良好的效果。据悉，凌泰氪生物的优势之一是通过lncRNA技术实现药物肝外递送和核酸药物稳定，该技术在递送效率、安全性及使用剂量、器官靶向性等方面都优于传统核酸递送载体。目前该技术在肿瘤细胞递送、免疫细胞递送上都展示出较好的特异性。图片来源：123RF关于本轮融资，君联资本执行董事戚飞博士表示，凌泰氪生物基于创始人宋旭教授团队的多年lncRNA科学积累，在具备丰富工业界、学术界经验的创始人团队的共同努力下，以实现“靶向递送”和“增强核酸药物稳定性”为基础，聚焦下一代核酸药物的开发，已经取得了令人兴奋的成果！君联资本秉承“志同道合的伙伴，共创心仪事业，并分享成功”的理念，将发挥生态圈资源，全面赋能企业发展。康哲药业集团CIO（大中华）姜非博士表示，凌泰氪生物是聚焦lncRNA开发药物的生物公司，通过对lncRNA模块化组合，实现稳定、递送和靶向功能，然后再与其它RNA或者蛋白结合，发挥治疗作用。LncRNA模块技术先进，可以应用于肿瘤、心血管疾病、自身免疫性疾病等药物的开发，对siRNA药物降低生产成本、缩短开发周期都大有益处。作为一家链接医药创新与商业化的开放式平台型企业，康哲药业期待后续和凌泰氪生物的全面合作，成功实现lncRNA技术的临床转化和商业化，满足尚未满足的医疗需求。绍兴火萤昊玥执行合伙人李铮表示，他们很荣幸在凌泰氪生物成立之初就关注到公司的发展，并参与了早期投资。凌泰氪生物聚焦以lncRNA为基础的源创性技术，特别是稳定性技术及肝外递送技术平台是他们非常看重的核心技术优势。凌泰氪生物创始人团队的互补组合也是非常难得，凝聚了lncTAC赛道的人才，同时也包括行业内资深管理精英。他们相信科学家+运营管理专家的组合，既保证了创新的先进性，也保障了稳步发展的持续性，这是他们对团队的认可。经过前期的合作，双方信任在不断增强，他们有幸继续加磅，助力凌泰氪生物进一步的发展。也期待凌泰氪生物技术平台能够更快更多的获得突破性进展，早日孵化出创新药物，造福患者！成都国生资本投资团队表示：“凌泰氪生物是成都生物城园区孵化企业，成立刚满二年，聚焦lncRNA，在做源创新。近年，生物医药创新异常活跃，新技术及新产品常常发生迭代性甚至颠覆性的变化，国生资本认为凌泰氪生物的平台技术具有这样的潜质。7月3日，国务院令刚刚公布《私募投资基金监督管理条例》，无论是从行业需求还是政府引导，‘投早投小投科技’都是趋势，国生资本希望助力凌泰氪生物，成就一家本土的，技术国际领先的Biotech公司。”生命资本首席执行官（CEO）李豪先生表示：“核酸药物稳定性和肝外递送难题一直是制约行业发展的难题。凌泰氪团队通过20多年的扎实研究，从lncRNA天然功能出发，建库、筛选具有特定功能的lncRNA模块，是真正能解决核心痛点的全球创新技术。在合作过程中，我们也深刻感受到公司团队的创业精神。我们很荣幸能够陪伴公司一起成长，也期待公司逐步成长，带来行业变革。”参考资料：[1]凌泰氪生物完成亿元Pre-A轮融资，推进lncRNA药物的开发

▎药明康德内容团队报道中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）启动了一项eplontersen在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病受试者中的3期研究。公开资料显示，eplontersen是阿斯利康超35亿美元合作开发的一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，已于今年3月在美国递交上市申请，治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台官网ASO药物的单链DNA分子通过与特定RNA序列的结合，可以导致mRNA的降解，或者改变mRNA的剪接，从而达到在mRNA水平靶向疾病潜在机制，治疗疾病的效果。Ionis公司的LICA技术平台通过将不同的小分子偶联在ASO上，可以从多方面改进ASO药物的特征，不但让它们可以通过多种方法给药，而且可以送达到人体的不同器官和组织中。Eplontersen正是采用Ionis

▎药明康德内容团队报道10月16日消息，靖因药业（上海）有限公司（以下简称“靖因药业”）近期宣布完成6000万美元的B轮融资，以推进其siRNA新型疗法产品管线的临床开发和新一代核酸分子递送技术的迭代创新。本轮融资由汉康资本领投，康禧全球投资基金参与跟投，原有投资方奥博资本和泓元资本持续追加投资。截至目前，靖因药业已累计获得近亿美元融资。公开资料显示，靖因药业（Sirius

▎药明康德内容团队报道美国时间8月7日，Vistagen公司宣布，其在研fasedienol（PH94B）鼻喷剂在治疗社交焦虑症（SAD）成人患者的临床3期PALISADE-2试验中达到主要终点。与安慰剂相比，试验组患者在公开演讲挑战中表现出平均主观痛苦单位量表（SUDS）评分显著快速下降。Vistagen公司在新闻稿中表示，这是美国15年来首个社交焦虑障碍在研疗法在3期试验中获得积极结果。公开资料显示，PH94B的中国权益归蔼睦医疗所有，已在中国获批开展3期临床研究。社交焦虑症（SAD）是一个备受人们关注的健康问题。患有SAD的人在某些社交场合会感到强烈、持续的焦虑或恐惧症状，例如结识新朋友、约会、面试等。目前，SAD通常使用某些获得监管批准的抗抑郁药进行长期治疗，这些药物起效缓慢（数周）且治疗效果有限，而一些产品长期使用还会引发副作用和安全性问题。因此，临床上患者对于安全、有效的新型药物需求明显。公开资料显示，PH94B是一款潜在“first-in-class”、无味、快速起效（约10-15分钟）的信息素鼻喷剂。信息素是无味的合成神经活性类固醇，与鼻腔内化学感觉细胞上的受体结合。2019年12月，美国FDA授予PH94B快速通道资格，用于按需治疗社交焦虑症。2020年6月，蔼睦医疗（AffaMed

Zurzuvae或安慰剂治疗，持续14天。在研究2中，患者接受另一种zuranolone产品（约等于40

Buracchio博士表示这是一款靶向阿尔茨海默病基础病理进程的药物首次在这一疾病中表现出临床收益。“这个验证性研究确认，对阿尔茨海默病患者来说，这是一种安全有效的治疗方法。”

Sankyo）宣布，其正在进行的3期TROPION-Lung01研究获得阳性结果，研究显示与当前的标准治疗多西他赛相比，Datopotamab

▎药明康德内容团队报道6月16日，科伦博泰宣布，该公司与默沙东（MSD）正合作开发的创新TROP2-ADC

▎药明康德内容团队报道“联合疗法已成为很多疾病的主要治疗策略，而细胞和基因疗法为联合治疗提供了一个非常好的平台。未来，我们可以把很多不同的分子类型整合到一个细胞上面，将其变成‘微型药房’，用一款细胞药物实现其它几款药物联合治疗的效果。如果成功，这将给许多疾病治疗带来革命性突破！”郑彪博士在近日接受药明康德内容团队专访时如是说道。邦耀生物成立于2013年，致力于细胞和基因治疗领域突破性创新疗法的开发。基于在基因编辑领域多年的深厚积累，该公司已开发了基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台。依托这些关键技术平台，邦耀生物已搭建了包含多款创新细胞和基因疗法的产品管线，拟开发适应症涵盖罕见病、肿瘤、自身免疫性疾病等领域。其中，邦耀生物开发的造血干细胞基因疗法（管线代号：BRL-101）、非病毒定点整合PD1-CAR-T细胞产品（管线代号：BRL-201）均已获批临床，相关研究成果已在国际权威期刊Nature、Nature

▎药明康德内容团队报道5月16日，大睿生物（RONA

▎药明康德内容团队报道今日（5月15日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）三款1类新药获得临床试验默示许可，分别是：1）抗体偶联药物（ADC）AZD9592，拟用于单药和与抗癌药物联合用药治疗晚期实体瘤；2）松弛素模拟物AZD3427注射用浓溶液，拟用于治疗心力衰竭合并左心疾病所致肺高血压；3）口服雌激素受体降解剂（SERD）AZD9833片，拟用于中或高复发风险的雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）早期乳腺癌患者的延长治疗。截图来源：CDE官网1、抗体偶联药物AZD9592根据阿斯利康公开资料，AZD9592是一款以EGFR-cMET为靶点的创新产品，利用阿斯利康内部专有的ADC技术研发，以拓扑异构酶-1为载药。它可通过靶向癌细胞表面的EGFR和cMET蛋白，并将细胞毒性药物直接递送至癌细胞。这种有针对性的方法旨在最大限度地减少对健康细胞的损害并减少副作用。AZD9592的临床前研究结果已入选了2023年美国癌症研究协会（AACR）年会。研究表明，该药在临床前模型中显示出良好的疗效和安全性；且有证据显示，DNA损伤依赖性肿瘤细胞死亡是该药的作用机制。根据阿斯利康2022年第三季度财报信息，该公司拟开发AZD9592用于解决其第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂奥希替尼的耐药问题。根据ClinicalTrials官网，阿斯利康正在开展AZD9592的1期首次人体临床试验，目的是在晚期实体瘤患者中评估AZD9592作为单药治疗或与抗癌药物联合治疗的安全性、耐受性、初步疗效、药代动力学、药效学、抗肿瘤活性和免疫原性。2、松弛素模拟物AZD3427AZD3427是阿斯利康心血管疾病领域在研管线中的一款松弛素模拟物。松弛素（Relaxin）是一种内源性异二聚胰岛素样肽，在心血管系统中具有有益的生理作用，并且具有较好的安全性。研究表明，松弛素可以作用于其同源松弛素受体RXFP1，该受体在许多器官和组织中广泛表达，包括心脏、肾脏和血管等。许多临床前和临床研究表明，松弛素可能通过增强内皮介导的血管舒张机制、促进心血管系统中的心脏保护和抗纤维化作用，对心脏和血管产生有益作用。因此，它在调节心血管疾病发病机制中的作用逐渐成为研究的焦点，使用内源性激素松弛素模拟物治疗心血管疾病成为新药研发方向。根据ClinicalTrials官网，阿斯利康正在针对心力衰竭和肺动脉高压患者开展一项2期临床研究，以评估AZD3427治疗24周后降低患者肺血管阻力的能力。肺动脉高压和心力衰竭均是威胁生命的心血管疾病。3、口服雌激素受体降解剂AZD9833公开资料显示，AZD9833（camizestrant）是一款下一代口服雌激素受体降解剂（SERD）。SERD可通过与癌细胞表面的雌激素受体（ER）相结合降低雌激素受体的稳定性，诱导它们被细胞正常的蛋白降解机制降解，降低雌激素受体水平，从而抑制癌细胞的生长。与抑制雌激素活性的调节剂不同，雌激素受体降解剂理论上通过介导雌激素受体的降解，能够更为全面地抑制雌激素受体的功能，并且可能解决雌激素受体突变产生的耐药性。在2022年底的圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）中，阿斯利康宣布了AZD9833在乳腺癌试验SERENA-2中取得积极进展。这是一项开放性标签、多中心的临床2期试验，目的为评估与第一代选择性雌激素受体降解药物相比，不同剂量水平的AZD9833在晚期ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者身上的疗效与安全性。数据分析显示，在总体病患中，与活性对照相较，75

▎药明康德内容团队报道5月4日，百济神州公布2023年第一季度财务业绩、近期业务亮点和预计里程碑事件。截至2023年3月31日的三个月内，该公司收入为4.478亿美元，相比较，2022年同期收入为3.066亿美元。其中，产品总收入为4.103亿美元，合作收入为3750万美元。第一季度百济神州研发费用为4.086亿美元，相比较，上一年同期为3.899亿美元。下面节选该公司重点研发项目和预计里程碑事件做介绍。

▎药明康德内容团队报道4月17日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA已批准扩大Qulipta（atogepant）的适应症，用于预防性治疗成人慢性偏头痛。艾伯维在新闻稿中表示，该批准使Qulipta成为首个被批准用于预防发作性和慢性偏头痛的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。偏头痛是一种复杂的慢性疾病，其发病率高，是世界范围内50岁以下人群致残的首要原因之一。由于发作频率和严重程度的不可预测性和波动性，偏头痛在发作期间和发作间期对个体生活的许多方面都有实质性的影响。慢性偏头痛是一种使人衰弱的神经系统疾病，患者每月头痛发作15天或更长时间，持续3个月以上。Qulipta是一种口服给药的CGRP受体拮抗剂，专门开发用于偏头痛的预防性治疗。CGRP及其受体表达于与偏头痛病理生理相关的神经系统区域。研究表明，偏头痛发作时CGRP水平升高，选择性CGRP受体拮抗剂可使偏头痛患者临床获益。Qulipta已于2021年9月获得FDA批准用于预防性治疗成人发作性偏头痛。图片来源：123RF此次Qulipta获得FDA批准扩大适应症是基于关键3期PROGRESS试验结果。该试验主要目的是检验Qulipta作为成人慢性偏头痛预防疗法的效用、安全性与耐受性。试验达到了其主要终点，即在12周的治疗期内，与安慰剂相比，Qulipta治疗后患者月均偏头痛天数与基线相比显著减少。在临床试验期间，患者在基线时的平均月偏头痛天数（MMD）为19.3。试验还表明，Qulipta治疗组在所有六个次要终点上都有统计学上的显著改善，包括在12周的治疗期内，平均每月偏头痛天数至少减少50%的患者比例及偏头痛导致的功能改善和活动障碍减少。这些疗效结果与发作性偏头痛试验ADVANCE的结果一致。艾伯维高级副总裁兼首席医学官Roopal

成为首个且唯一用于系统性治疗重度斑秃的创新靶向药物.Retrieved

▎药明康德内容团队报道加拿大时间3月25日，罗氏（Roche）宣布，双特异性抗体Columvi（注射用glofitamab）获得加拿大卫生部授权，有条件用于复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、起源于滤泡性淋巴瘤（trFL）的DLBCL或原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）成人患者的治疗，这些患者已接受过二线或以上的全身治疗，不适合接受或不能接受CAR-T细胞治疗或既往接受过CAR-T细胞治疗。罗氏在新闻稿中表示，此次批准使得glofitamab成为加拿大和全球首个获批的固定治疗时间（fixed-duration）、现货型CD20/CD3

Bennett博士表示，他们对今天咨询委员会会议的结果感到鼓舞。如果获批，tofersen将成为首个针对家族性ALS已知病因的药物。参考资料：[1]Ionis

▎药明康德内容团队编辑3月20日，Karuna

▎药明康德内容团队报道2月27日，百济神州公布2022年第四季度和全年财务业绩、近期业务亮点和预计里程碑事件。公开资料显示，该公司2022年第四季度收入为3.801亿美元，全年收入为14亿美元；相比较，上一年同期收入分别为2.14亿美元和12亿美元。2022年第四季度和全年，该公司研发费用分别为4.46亿美元和16亿美元；相比较，上一年同期分别为4.305亿美元和15亿美元。百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生表示：“回顾2022年第四季度和全年，我们成绩斐然。随着全球团队持续致力于将创新性治疗方案带给更多患者及其护理人员，我们的两大核心自研药物百悦泽和百泽安的产品收入均取得大幅增长。ALPINE试验的无进展生存期（PFS）最终分析结果显示，百悦泽对比亿珂在复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中展现了显著的优效性，以及更优的心脏安全性特征，此外，美国FDA已批准百悦泽用于治疗R/R

▎药明康德内容团队报道2月23日，基石药业宣布，抗PD-L1单抗舒格利单抗联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的上市许可申请获欧洲药品管理局（EMA）受理。据基石药业新闻稿介绍，这是继英国之后，舒格利单抗在大中华区以外的第二项上市许可申请。该申请由基石药业合作伙伴EQRx公司提交，后者已获得在大中华区以外地区开发和商业化舒格利单抗的独家授权。舒格利单抗（商品名：择捷美）是由基石药业开发的一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险低。该产品已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的、不可切除、III期非小细胞肺癌患者以及联合化疗一线治疗转移性鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者。此外，舒格利单抗用于治疗复发难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R

▎药明康德内容团队报道2月7日，和铂医药宣布，其单克隆抗体HBM1022的新药临床试验申请已获得美国FDA批准。HBM1022是一款利用和铂医药抗体集成平台开发的针对G蛋白偶联受体（GPCR）CCR8的单克隆抗体。和铂医药在新闻稿中表示，这是继B7H7抗体HBM1020、CD73抗体HBM1007后，该公司在一个月内获得的第三个FDA

▎药明康德内容团队报道1月18日，中国国家医保局公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》。通过此次调整，111种药品新增纳入目录。根据医保局此前发布的目录外药品调整范围，除纳入最新版《新型冠状病毒肺炎诊疗方案》的药品和纳入《国家基本药物目录（2018年版）》的药品外，本次新增的药品均需在2022年6月30日前获批，这也使得部分在2022年刚获批的药品有了纳入医保的资格。梳理本次医保目录新增药品，我们就发现有多款新药是2022年上半年首次在中国获批通过谈判进入了目录，本文将结合公开资料介绍其中14款新药，仅供读者参阅（注：本文为不完全统计，不含中药、疫苗、续约产品、2022年以前获批产品）。默沙东（MSD）：来特莫韦片/注射液作用机制：新型非核苷CMV抑制剂医保适用范围：巨细胞病毒的预防性治疗来特莫韦是一种新型非核苷巨细胞病毒（CMV）抑制剂，通过抑制巨细胞病毒末端酶复合物的活性，阻止病毒DNA的加工和包装，从而发挥抗病毒的作用。根据中国国家药监局（NMPA）公示，来特莫韦片和来特莫韦注射液两个剂型分别于2022年1月和2022年5月在中国获批，用于接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的CMV血清学阳性的成人受者[R+]预防CMV感染和CMV病。本次，来特莫韦在中国获批的这两个剂型均被纳入医保目录。日本协和麒麟（Kyowa

▎药明康德内容团队编辑近期，由清华大学药学院刘刚教授主编、清华大学出版社出版的《药物化学及药物研发案例》正式出版。该教材邀请了国内外有相关药物研发及教学经历的专家、教授、研究员等近70余人参与编写，通过31个案例重点描述和介绍了药物化学在先导化合物的发现及成药、靶点确认过程中的关键性事件及作用。为感谢读者的支持，我们组织了互动赠书活动，随机抽取10位参与者赠送刘刚教授签名的《药物化学及药物研发案例》一本。以下为中奖名单：邮箱邮箱p***p@cgenetech.com.cnpe****i@szchp.comwu****un@126.comzh****ng.he@hengrui.comll****y@tsinghua.edu.cnsg****1@163.comyc****gxmu@126.comtc****j@jnu.edu.cnjz****g@stu.edu.cnx***g@lzu.edu.cn我们已根据您在问卷中填写的联系信息，向中奖者同步发送邮件通知，请及时查收回复。本文来自药明康德内容微信团队，欢迎转发到朋友圈，谢绝转载到其他平台。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队报道近日，铂桐医疗、睿生科技、科思明德、Visura公司纷纷宣布获得新一轮融资，它们正在开发的产品包括针对癌痛的数字疗法、骨科组织修复与再造医学产品、消化科软式电子内窥镜产品、食管插管实时可视化产品等。本文将结合各公司官网新闻稿及公开资料分享这些融资案例，供读者参阅。铂桐医疗成立时间：2018年融资轮次：天使轮和Pre-A轮1月18日消息，苏州铂桐医疗科技有限公司（简称：铂桐医疗）宣布在四个月内完成超千万元的天使轮和Pre-A轮两轮融资，两轮融资均由远毅资本领投。铂桐医疗成立于2018年，致力于疼痛领域的数字疗法，以“癌痛”为切入点打造疼痛管理平台。公司创始人为王杰军教授。近年来，随着人们观念的改变，肿瘤治疗不再是仅仅强调“消灭”肿瘤，而是追求让患者活得更长久、活得更好。其中，影响患者生存质量的首要因素就是疼痛。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国2020年新发癌症病例457万例，而所有癌症类型的疼痛总患病率大于60%。铂桐医疗的全流程疼痛管理平台整合了BTS（6D疼痛评估系统）、BTC（癌痛多学科咨询系统）、BTX（舒桐多维舒缓仪）和BTB（骨折风险预测系统）。基于此，铂桐医疗建立了疼痛治疗的标准化临床路径，可帮助各级医疗机构更好地进行同质化的患者疼痛管理。据悉，铂桐医疗的BTS（6D疼痛评估系统）与BPI（疼痛评估问卷）相比，不仅在问卷填写时间、使用方便性、患者偏好度方面有明显优势，其爆发痛预测准确率高达98.9%，神经病理性疼痛诊断准确率高达97.7%。此外，BTX（舒桐多维舒缓仪）整合了正念认知疗法和经皮神经电刺激，通过产生内啡肽，关闭神经向上传递痛觉“闸门”，可直接缓解疼痛症状并提高患者疼痛阈值，为患者提供疼痛综合治疗解决方案。睿生科技成立时间：2021年融资轮次：A轮1月16日消息，睿璘生物医学南京有限责任公司（简称睿生科技，ReLive

▎药明康德内容团队报道1月19日，同宜医药宣布其第三款双配体偶联药物CBP-1019已于1月18日获得FDA临床试验默认许可，并同日向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交了IND申请，完成中美同步双报。根据新闻稿，在临床前研究中，CBP-1019已表现出显著的抗肿瘤活性和良好的安全性。同宜医药成立于2016年，致力于双靶向XDC药物的研发及产业化。CBP-1019是同宜医药基于其BESTTM生物技术平台研制的新一代双配体小分子药物偶联体。临床前药效学评价采用皮下移植CBP-1019的双受体高表达的PDX肿瘤裸鼠模型进行。在包括肺癌、卵巢癌、胰腺癌、食管癌和消化道癌的多个肿瘤模型中，CBP-1019均表现出明显的抑瘤效果和剂量相关性，且动物体重无明显下降，同时也显示出了良好的安全性。临床前研究结果表明，CBP-1019在血浆稳定性、药物富集的效率和安全性等方面进一步提高，治疗窗口不断被拓宽，有望在多种恶性肿瘤中获得更优秀的临床表现。根据同宜医药新闻稿，临床试验获批后，该公司即将在中、美开展一项非随机、开放、首次用于人体（FIH）的国际多中心1/2期临床研究，以评估CBP-1019在晚期恶性肿瘤患者中安全性和耐受性、药代动力学及初步疗效。其中，1期主要研究目的是：确定CBP-1019在晚期恶性肿瘤患者的最大耐受剂量（MTD）和2期推荐剂量（RP2D）。2期主要研究目的是：评估CBP-1019在多种晚期恶性肿瘤患者的客观反应率（ORR）。晚期恶性肿瘤患者包括晚期肺癌、晚期胰腺癌、晚期消化道癌、晚期结直肠癌等。同宜医药新在新闻稿中指出，CBP-1019的申报标志着该公司开发的双配体偶联药物目前已有三款产品进入临床。未来，该公司管线中会有更多不同靶点、载药的产品进入下一阶段，并对不同产品在药物联用上有更丰富的探索。参考资料：[1]同宜医药第三款双配体偶联药物CBP-1019获得FDA临床默认许可.

▎药明康德内容团队报道1月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）申报的注射用SAR443216获得临床试验默示许可，拟开发治疗复发/难治性HER2表达的实体瘤。公开资料显示，SAR443216是赛诺菲在研的一款HER2/CD3/CD28三特异性T细胞接合剂，正在海外开展1期临床研究，它有望为HER2表达的实体瘤（包括HER2低表达实体瘤）患者提供一种新的治疗方法。截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台人表皮生长因子受体-2（HER2）是表皮生长因子受体超家族的一员，调控肿瘤的增殖、迁移。HER2蛋白可在乳腺癌、胃癌、胰腺癌、肺癌、结直肠癌和卵巢癌等多种晚期恶性实体瘤的肿瘤细胞中表达，与临床预后不良正相关。公开资料显示，目前的HER2靶向治疗显著改善了HER2过表达肿瘤患者的预后，然而这些患者最终可能复发或产生耐药。此外，占较大比例的HER2阴性患者并不适合接受HER2靶向疗法的治疗。SAR443216是赛诺菲在研管线中的一款三特异性抗体。据美国癌症研究协会（AACR）官网的一份摘要介绍，SAR443216具有HER2、CD3、CD28三个结合位点。其中，CD3的结合有助于将CD3阳性T细胞募集到表达HER2的肿瘤细胞附近；CD28的结合有助于T细胞的活化，包括激活IL-2和NFκB通路，后者可激活CD8阳性T细胞、自然杀伤细胞并且促进它们增殖的能力。据介绍，在HER2阳性癌细胞存在时，SAR443216能够激活人原代CD4和CD8

▎药明康德内容团队报道今日（2023年1月20日），百济神州宣布，其自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂泽布替尼已获得美国FDA批准新适应症，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。公开资料显示，这也是泽布替尼在三年多的时间里在美国获得的第四项上市批准。泽布替尼是一款由百济神州科学家自主研发的BTK小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，泽布替尼的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，泽布替尼能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。根据百济神州公开资料，泽布替尼已在美国、中国、欧盟和英国等超过60个国家和地区获得批准。在美国，泽布替尼早先已经获批三项适应症：于2019年11月获批治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤患者；于2021年8月获批治疗华氏巨球蛋白血症成人患者；于2021年9月获批治疗既往至少接受过一种抗CD20治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤成人患者。根据百济神州早先新闻稿，泽布替尼此次针对CLL/SLL的新适应症上市许可申请是基于两项关键性临床3期试验，以及八项在B细胞恶性肿瘤中的支持性试验数据。其中，两项全球3期试验分别为：对比泽布替尼与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（B+R治疗方案）治疗初治CLL/SLL患者的SEQUOIA试验；对比泽布替尼与伊布替尼治疗复发/难治性CLL/SLL患者的ALPINE试验。这两项试验共入组了来自17个国家的患者，包括美国、中国、澳大利亚、新西兰和多个欧洲国家，期中分析结果分别在2021年欧洲血液学协会（EHA）线上年会和2021年美国血液学会（ASH）年会上报告。图片来源：123RF2022年12月，百济神州宣布ALPINE试验的最终无进展生存期（PFS）分析结果获《新英格兰医学杂志》发表，同时在第64届ASH年会进行最新突破摘要口头报告。这项全球3期头对头研究终期分析结果显示，泽布替尼相比于伊布替尼取得了PFS和总缓解率（ORR）双重优效性。具体而言，24个月时，研究者评估泽布替尼的PFS率为78.4%（vs

▎药明康德内容团队报道北京时间1月12日，在第41届摩根大通年度医疗健康大会上，君实生物首席执行官（CEO）李宁博士现场出席，就公司概况，新冠治疗产品、特瑞普利单抗及下一代肿瘤免疫疗法等最新在研管线，以及未来几年的潜在里程碑进展等进行了详细介绍（扫描文末二维码，可获得包括君实生物在内近30家新药研发公司的JPM大会演讲PPT）。图片来源：君实生物报告PPT截图报告指出，2012年~2022年间，君实生物在立足中国的同时，也同步布局全球研发。截止目前，该公司PD-1抑制剂特瑞普利单抗已有6项适应症在中国获批，且美国FDA和欧洲EMA已受理其上市申请。阿达木单抗生物类似药（UBP1211）已有累计8项适应症在中国获批。另外，君实生物还有52+在研产品处于不同研发阶段，适应症涵盖肿瘤、代谢疾病、自身免疫、神经系统、抗感染等多种疾病领域；目前100多项该公司主导的临床研究正在进行中，覆盖全球10多个国家和地区的近万名患者。作为君实生物肿瘤免疫领域的基石，其PD-1抑制剂特瑞普利单抗已在多个瘤肿中展现出疗效。目前，该产品的临床试验正在不断向前线推进，广泛布局术后辅助/围手术期领域，覆盖全国高发癌种，包括胃癌、肝癌、肺癌、食管鳞癌，目前均进入临床试验3期阶段。此外，该产品已对外授权22个国家/地区。图片来源：君实生物报告PPT截图在君实生物下一代肿瘤免疫疗法中，该公司重点介绍了多款创新产品，包括抗BTLA单抗tifcemalimab（TAB004/JS004），全新免疫检查点抑制剂抗CD112R单抗TAB009（JS009）和抗TIGIT单抗TAB006（JS006），以及其他潜在候选药物如抗CD93单抗JS013和长效IL-21

▎药明康德内容团队报道北京时间2023年1月12日上午6点，中国生物制药（Sino

▎药明康德内容团队报道在美国太平洋时间1月11日举行的第41届摩根大通年度医疗健康大会（J.P.

▎药明康德内容团队报道1月12日，信达生物创始人、董事长兼首席执行官俞德超博士出席第41届摩根大通年度医疗健康大会，并于现场发表专题演讲。俞德超博士回顾了公司2022年达成的积极成果，展望2023年稳中求进的预期里程碑事件，并突出未来十年可持续发展的战略目标，朝着“成长为全球性的生物制药公司”的愿景坚定迈进（扫描文末二维码，可获得包括信达生物在内近30家新药研发公司的JPM大会演讲PPT）。图片来源：信达生物报告PPT截图2022年是信达生物新十年发展的开局之年，11年间公司完成从创新生物科技企业到生物制药公司的转型，成功上市8款商业化产品，20多条产品管线持续推进至新药上市审评、关键性临床和概念验证（PoC）等临床不同阶段。其中，希冉择（雷莫西尤单抗）和睿妥（塞普替尼）成功获批上市；PD-1抑制剂达伯舒新增两大适应症（一线食管癌和一线胃癌），目前已获批一线治疗五大高发瘤种；晚期胆管癌靶向药达伯坦，在中国大陆和香港地区成功获批上市；达攸同（贝伐珠单抗生物类似药）在印尼获批，实现中国抗体药在东南亚商业化和本地化生产。展望2023年，信达生物表示这将是其商业化管线快速成长的一年。其中，多款已获批产品处于持续放量阶段，另有IBI326（BCMA-CART）、IBI306（PCSK9）和IBI376（PI3Kδ）3款产品新药上市申请已递交并获得受理，有望在2023年陆续上市，造福更多患者。图片来源：信达生物报告PPT截图2022年，信达生物创新研发引擎——国清院在免疫学、肿瘤生物学和抗体工程领域深耕，搭建自研创新技术平台，以交付6个创新分子。该公司将充分贯彻一如既往的创新力和执行力，持续推进更多创新分子进入全球临床开发和全球市场，为公司长期发展提供动力源泉。信达生物还在国际合作上也谋得更多新的机会点：与礼来（Eli

Conference）上，再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官（CEO）杜莹博士发表了演讲，报告题目是：Building

18.2在胃癌、胰腺癌等癌症类型中表达，但它是高度保守的跨物种蛋白质序列。LB1908利用了传奇生物专有的VHH抗体设计，确保了它对CLDN

https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]礼来宣布度易达®（度拉糖肽）联合胰岛素治疗

https://mp.weixin.qq.com/s/7bXaR86z2Pntaq8qfIo1qg[2]产品管线.

▎药明康德内容团队报道1月9日，东诚药业宣布，该公司创新研发平台蓝纳成新加坡子公司收到美国FDA核准签发的关于177Lu-LNC1004注射液的药品临床试验批准通知书，即将开展1期临床试验。据介绍，该产品为全新靶点肿瘤治疗放射性药物，拟用于治疗FAP阳性表达的晚期实体瘤成年患者。放射性药物是将放射性配体与治疗性放射性同位素结合在一起，靶向肿瘤抗原的放射性配体与肿瘤结合，产生的放射线可以更为集中在肿瘤组织局部，从而破坏肿瘤细胞复制或触发肿瘤细胞死亡。相比于传统的肿瘤放疗，放射性药物往往具有精准靶向、强力杀伤、有限损伤等优点。公开资料显示，蓝纳成由东诚药业携手分子影像及纳米医学领域专家陈小元教授联合创立于2021年，致力于放射性诊疗一体化创新药物的研发。该公司已有多款诊疗一体化创新核药进入临床试验阶段，如用于前列腺癌诊断的1类创新核药氟[18F]思睿肽注射液、伴随诊断试剂68Ga-FAPI-46注射液、全新靶点用于胃癌诊断的1类创新核药氟[18F]纤抑素注射液等。本次获批临床的177Lu-LNC1004注射液是一种靶向FAP的放射性体内治疗药物，拟用于治疗FAP阳性表达的晚期实体瘤成年患者。成纤维细胞活化蛋白（FAP）为II型跨膜丝氨酸蛋白酶，高表达于许多上皮肿瘤相关成纤维细胞（CAF）中，包括胃癌、食管癌、肺癌、结直肠癌、卵巢癌等，而在正常组织、良性肿瘤间质中无表达或表达较低。公开资料显示，目前尚无针对该靶点的治疗药物上市。据东诚药业新闻稿介绍，LNC1004前体能特异性地与CAF膜表面的FAP结合，通过将放射性核素177Lu靶向运送至FAP阳性表达的实体瘤，实现肿瘤的精准治疗。临床前研究和研究者发起的临床研究（IIT）结果显示，177Lu-LNC1004注射液能够实现精准有效的杀伤胃癌、食管癌、肺癌、甲状腺癌等实体肿瘤细胞，治疗效果显著。除了具有靶向治疗的优势外，177Lu-LNC1004注射液的化学结构在经过修饰后能够改善探针的药代和药效性能，增加肿瘤对药物的有效摄取，延长治疗时间窗，并可以在同等或更优的治疗效果下降低放射性核素的用量，进而降低患者的治疗成本。参考资料：[1]东诚速度

Class药物案例所解决的各种成药性、以及后期化学生产等故事；第5章

(RO7082859）拟纳入优先审评，拟用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤成人患者。公开资料显示，glofitamab是一款CD20

▎药明康德内容团队报道12月30日，百济神州宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理百泽安（替雷利珠单抗）用于治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的新适应症上市许可申请。根据百济神州新闻稿，这是该产品在中国递交的第12项适应症上市许可申请。替雷利珠单抗是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了抗PD-1抗体的抗肿瘤活性。目前，替雷利珠单抗正在进行单药及联合疗法临床试验，以开发针对实体瘤和血液肿瘤的适应症，其全球临床开发项目已在超过30个国家和地区开展21项注册相关的试验，入组超过11500例患者。

▎药明康德内容团队报道12月30日消息，深圳虹信生物科技有限公司（以下简称“虹信生物”）宣布完成数千万元天使+轮融资。本轮融资由弘陶资本领投，海创药业和东宝实业集团战略投资，南岭基金、深圳担保集团、紫金港资本等机构跟投。本轮融资将用于该公司核心产品的临床开发以及团队扩建等方面。目前，妇科和泌尿系统肿瘤临床仍以放化疗为主，治疗效果有限。mRNA药物作为新型的免疫疗法，已在传染病预防中展现良好的保护率和安全性。当前行业也正在探索mRNA药物在肿瘤领域的治潜力。成立于2021年12月的虹信生物正是聚焦于该领域的企业之一。该公司致力于研发妇科和泌尿系统肿瘤的治疗性mRNA创新药物。目前，虹信生物已建立了mRNA序列设计、mRNA高效合成和LNP高效递送三大核心技术平台，以实现mRNA药物的快速开发和产业化。该公司已开展的多项临床前动物研究显示，mRNA药物具有显著缓解肿瘤生长的疗效。虹信生物预计将在2023年推进数个mRNA药物进入临床阶段。虹信生物创始人查高峰博士表示：“非常感谢投资人对虹信生物的认可和支持，本轮融资是虹信生物在快速发展路上的又一个里程碑。虹信生物在成立短短一年时间内就完成了研发和管理团队的搭建、研发中心的设计建造与投入运营、核心递送技术的开发与产业化、针对mRNA治疗性药物多个管线的开发，进一步验证了我们的团队是一个专业、高效、敢于拼搏的团队。此外，我们还获得了投资机构与多个上市公司的信任与投资。2023年，我们将会有第一个项目进入临床阶段，以实际的临床效果来评价我们mRNA药物的治疗效果，最终使患者受益。”弘陶资本董事长邱俊先生表示：“虹信生物成立刚满一年，在创始团队的带领下，扎实布局核酸药物递送环节并构建起专利壁垒，以及跟天宇药业、海创药业等医药企业陆续开展深度合作，充分展现了虹信生物团队的工作效率以及清晰的发展思路。我们相信，虹信生物将成为中国biotech的新锐！”参考资料：[1]虹信生物完成数千万元天使+轮融资，成立一年融资两轮，三家上市公司战投.

▎药明康德内容团队报道12月30日，赛岚医药宣布，其研发的新一代肿瘤靶向药物CTS2016胶囊获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验许可，将在急性髓系白血病（AML）和中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者中开展临床1期试验。据赛岚医药创始人、首席执行官吴海平博士在新闻稿中介绍，这标志着赛岚医药正式转型成为一家临床阶段生物技术公司。截图来源：CDE官网赛岚医药聚焦新一代表观遗传治疗技术领域，研究开发针对癌症等重大疾病的创新药物和治疗方式。据赛岚医药新闻稿介绍，CTS2016项目是依托该公司独家的EpigenPLUS技术平台自主开发而来。该技术平台融合了表观基因组学、表观遗传学、临床药理毒理学、肿瘤生物学、药物化学、AIDD结构生物学和转化医学等多元化创新药物研发技术，可实现高效、集成、综合性地对表观遗传学新机理、新靶点、新技术进行系统评估和转化。该平台正推进十余条管线的研发，多为潜在“first-in-class”项目，且已有多个IND产品处于中美监管部门申报阶段。作为一款靶向肿瘤关键通路的口服、特异、小分子抑制剂，CTS2016在临床前研究中表现出对多种血液肿瘤/实体肿瘤的有效抑制，而且对于该类恶性血液肿瘤的各种复发难治耐药突变也有出色的效果。此外，该产品的生物标志物明晰，安全窗口较大，有望极大降低该类靶点药物治疗血液肿瘤中较常见的副作用如骨髓抑制、心脏毒性等。临床前研究显示，CTS2016不仅单药效果显著，而且联合其他标准疗法均展示出对AML细胞增殖、周期、凋亡等方面的抗肿瘤药效。据悉，本次获批临床后，CTS2016即将开始首例患者入组。表观遗传学调控机制作为后基因组时代最重要的研究方向之一，是多种人类疾病包括恶性难治肿瘤发生和进展的关键原因。急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等血液肿瘤，由于造血系统分化受阻、患者发病年龄较高，往往呈现克隆异质性高、积累突变多等特点，特别是存在大量表观遗传学因子异常。研究显示，表观遗传学机制深入调控和影响了疾病进程，是治疗药物开发的关键抓手。▲药明康德内容团队专访吴海平博士赛岚医药创始人、首席执行官吴海平博士表示，很高兴看到CTS2016胶囊获得监管部门许可，在亟需创新治疗手段的肿瘤患者中开展临床试验这是赛岚医药在开发新一代表观遗传治疗技术领域迈出的坚实关键的一步，也标志着赛岚医药正式转型成为一家临床阶段生物技术公司。赛岚医药联合创始人、首席运营官米沅博士表示，赛岚医药后续还将对CTS2016在转移、耐药以及免疫耐受的实体肿瘤如肺癌、乳腺癌中开展更多临床试验，期待让更多患者获益，并期待赛岚产品管线源源不断带给更多肿瘤患者新的希望和机会。参考资料：[1]赛岚医药新一代肿瘤靶向药物CTS2016胶囊获得国家药品监督管理局临床试验许可

▎药明康德内容团队报道12月30日，易慕峰宣布完成A+轮近两亿元融资。本轮投资由国投创业领投，国生资本等跟投，募集资金主要用于加速推进该公司旗下IMC001、IMC002、IMC008等多个CAR-T产品的临床研究。易慕峰是一家致力于突破实体瘤治疗，给患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物开发公司，由科学家和产业人士合作组建，于2020年9月启动运营。该公司从实体瘤治疗痛点和临床获益出发，提出“化实体瘤为血液瘤的临床策略”，并构建了成体系的技术平台和研发管线（推荐阅读：另辟蹊径，全新策略能否突破实体瘤细胞治疗挑战？|专访易慕峰CEO孙敏敏博士）。目前，易慕峰在研管线包含10余款产品，包括自体CAR-T产品、表达特异性抗原的基因修饰的DC（树突状细胞）产品及iPSC来源的通用型CAR-T产品。具体有：IMC001是一款自体EpCAM-CAR-T，是基于“化实体瘤为血液瘤”的临床策略开发，旨在阻断复发转移，使患者长期生存获益。目前，该产品正在开展研究者发起的临床试验（IIT）。在今年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会口头报告的数据显示，已完成疗效评价的4例末线胃癌患者在经过IMC001单次给药后，疾病控制率达到100%，其中2例得到部分缓解（PR），ORR达到50%。其中1例PR已持续缓解一年，第二例PR患者已获得可手术的状态。初步验证了上述策略的可行性。IMC002是基于高特异性VHH抗体开发的自体CLDN18.2-CAR-T，曾获得FDA授予治疗胃癌的孤儿药资格。在临床前研究以及IIT研究中，它已展现出良好的安全性和有效性。该产品已于近期在中国递交临床试验申请，并同步在美国开展IND申报。IMC008是利用克服肿瘤异质性的SNR-CAR-T平台技术开发的CAR-T产品。在动物肿瘤模型中，IMC008已展现出良好的安全性和对异质性肿瘤的清除能力，目前已递交IIT研究申请。此外，易慕峰特有的Peri

▎药明康德内容团队报道今天是2022年最后一天。在这个辞旧迎新的时刻，我们对即将开篇的2023年满怀憧憬。本文结合公开资料筛选了23款有望于2023年在中国获批的新药，包括创新的小分子靶向药、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、siRNA疗法、CAR-T产品等多种分子类型。下面我们就来看看，它们将有望给哪些患者带来新的希望和治疗选择（按CDE受理日期先后排序）。图片来源：123RF武田：mobocertinib作用机制：酪氨酸激酶抑制剂适应症：特定非小细胞肺癌Mobocertinib是武田（Takeda）在研的一款“first-in-class”的强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，专门为选择性靶向EGFR外显子20插入而设计。它曾获得美国FDA授予优先审评资格和突破性疗法认定，并于2021年9月在美国获得加速批准，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2021年7月，mobocertinib针对上述适应症的新药上市申请获得CDE受理并被纳入优先审评。齐鲁制药：依鲁奥克片作用机制：新型ALK/ROS1抑制剂适应症：ALK阳性NSCLC依鲁奥克是齐鲁制药研发的新型ALK/ROS1抑制剂，它不仅可抑制不同融合类型的野生型以及ALK抑制剂耐药突变的ALK激酶活性，也可有效抑制不同融合类型ROS1激酶的活性。2021年7月，依鲁奥克片的新药上市申请获得CDE受理，拟用于既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。百时美施贵宝：ozanimod胶囊作用机制：S1P受体调节剂Ozanimod是百时美施贵宝（BMS）公司旗下新基（Celgene）研发的一款新型口服选择性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，它与S1P1和S1P5这两类受体亚型有选择性的高亲和性。在美国，ozanimod已获FDA批准用于治疗成人复发型多发性硬化和中重度活动性溃疡性结肠炎。2021年7月，ozanimod胶囊的新药上市申请获得CDE受理。翰森制药：培莫沙肽作用机制：EPO受体激动剂适应症：CKD贫血患者培莫沙肽注射液是豪森药业研发的1类新药，是一种长效的新型多肽类促红细胞生成素（EPO）受体激动剂。2021年9月，培莫沙肽注射液的新药上市申请获得CDE受理，拟用于因慢性肾脏病（CKD）引起贫血，且正在接受促红细胞生成素治疗的透析患者，每四周仅需给药一次。这与目前临床治疗中常用的肾性贫血药物多为每周给药一次不同。2022年5月，培莫沙肽注射液拟用于治疗未接受EPO治疗的非透析CKD贫血患者的第二项上市申请也获得CDE受理。罗氏：注射用维博妥珠单抗作用机制：靶向CD79b的ADC适应症：弥漫大B细胞淋巴瘤维博妥珠单抗是罗氏（Roche）在研的一款靶向CD79b的“first-in-class”抗体偶联药物（ADC），它通过与肿瘤细胞上的CD79b特异性结合，递送抗癌药物杀死这些B细胞，并能够减少对正常细胞的伤害。此前，该产品已在全球多个国家和地区获批，用于治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者（DLBCL）。2021年12月，维博妥珠单抗针对DLBCL的新药上市申请获得CDE受理并被纳入优先审评。杨森：盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂作用机制：NMDA受体拮抗剂适应症：抑郁症盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂是杨森（Janssen）公司开发的一种非选择性、非竞争性NMDA受体拮抗剂。它可以特异性调节NMDA受体，从而可能帮助修复抑郁症患者大脑细胞的神经连接。2019年3月，盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂在美国获批上市，与口服抗抑郁药物联合用于治疗对已有疗法产生抗性的成年严重抑郁症患者。根据杨森公司当时发布的新闻稿，这是30年以来第一款采用新作用机制治疗抑郁症的药物。2022年1月，盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂的上市申请获得CDE受理。图片来源：123RF阿斯利康/第一三共：注射用德曲妥珠单抗作用机制：靶向HER2的ADC适应症：乳腺癌注射用德曲妥珠单抗（Enhertu）是阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi

▎药明康德内容团队报道近日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，北京生物制品研究所启动了一项多中心3期临床试验，以评价水痘减毒活疫苗在健康人群中保护效力和安全性。该试验计划在中国招募12440例受试者。截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台水痘是水痘-带状疱疹病毒原发感染的临床表现，是儿童时期常见的一种急性、高传染性疾病，通常表现为轻症自限性疾病，伴有发热和特征性皮肤疱疹，偶尔会出现严重的并发症。成人发生水痘虽然比较少见，但出现严重并发症的概率明显增加。水痘病毒的主要传播途径为呼吸道飞沫传播、直接接触传播、母婴垂直传播，也可通过污染的用具传播。儿童与带状疱疹患者接触亦可发生水痘。目前，接种水痘疫苗已成为有效的预防措施。水痘减毒活疫苗主要适用于12个月龄以上的水痘易感者，接种后可刺激机体产生抗水痘-带状疱疹病毒的免疫力，从而预防水痘。公开资料显示，目前中国已上市的水痘疫苗有冻干水痘减毒活疫苗和麻疹-腮腺炎-风疹-水痘（MMRV）4价疫苗。其中，减毒活疫苗是指病原体经过处理减弱了毒性，但还有一定繁殖能力的疫苗。它能使人体产生类似自然感染的过程，但是不会发病，还能获得免疫应答。这种疫苗可以产生相应的体液免疫和细胞免疫，而且其免疫应答持续时间较长。不过，由于它是活的减毒病原体，所以对储存和运输的条件要求比较苛刻。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，此次北京生物制品研究所启动的是一项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，试验目的是评价水痘减毒活疫苗在1~12岁健康人群中接种1剂后，预防水痘实验室确诊病例和临床病例的保护效力、安全性、免疫原性、免疫持久性，以及探索针对水痘实验室确诊病例的有效性水痘抗体水平。该试验由江苏省疾病预防控制中心（江苏省公共卫生研究院）主任医师潘红星担任主要研究者。参考资料：[1]中国临床试验登记与信息公示平台.

▎药明康德内容团队报道12月29日，先声药业发布新闻稿称，其自主研发的两款抗肿瘤新药获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，分别是：1）人源化TIGIT/PVRIG双特异性抗体注射液SIM0348，拟用于经标准治疗失败的晚期实体瘤；2）抗PD-L1/IL-15双功能融合蛋白注射用SIM0237，拟用于局部晚期不可切除或转移性实体瘤。截图来源：CDE官网众所周知，免疫检查点抑制剂在治疗某些肿瘤患者方面取得了较大成功，但仍然存在患者响应率较低和耐药率较高等弊端，这限制了这类产品在临床中的推广应用。难治或治疗后复发的患者的治疗仍存在高度未满足的需求。为进一步改善肿瘤免疫治疗药物治疗晚期恶性肿瘤的有效率，通过双靶点抗体融合形成协同效应，成为肿瘤免疫创新药物开发的新方向。SIM0348是一种基于IgG1的人源化TIGIT/PVRIG双特异性抗体，可同时特异性结合人TIGIT和PVRIG两种新型免疫检查点蛋白，旨在阻断CD155/TIGIT之间及CD112/PVRIG之间的相互作用，提升免疫细胞的抗肿瘤活性。该产品具有Fc介导的效应功能，能够杀死TIGIT高表达及TIGIT和PVRIG双表达的免疫抑制性Treg细胞，同时能更好地介导NK细胞的激活和杀伤功能，进一步加强双抗的肿瘤杀伤能力。临床前数据表明，SIM0348能有效促进NK细胞对人结直肠癌细胞和人血液白血病细胞的杀伤，同时还能显著增强抗原特异性CD8+T细胞分泌IFN-γ因子，效果优于PVRIG单抗和TIGIT单抗联用，且与抗PD-L1抗体联合显示出了显著的联用效果，联用药效优于任一单药药效且优于三药联用。这款产品的临床前数据摘要还曾发表在2022年美国癌症研究协会（AACR）年会上。SIM0237是一种抗PD-L1单抗与减活IL-15/IL-15Rα

▎药明康德内容团队报道根据康沣生物（Cryofocus公司）近日公告，该公司将于今日（12月30日）在港交所正式上市。康沣生物是一家成立于2013年的中国医疗器械公司，主要专注于微创介入冷冻治疗领域。康沣生物的两款核心产品已经在中国实现商业化，还有15款其他在研产品及6款商业化非冷冻治疗产品。值得一提的是，不久前，康沣生物一款治疗难治性高血压的创新产品获得了美国FDA授予突破性医疗器械认定。截图来源：参考资料[2]冷冻治疗是一种透过极低温冻结、破坏异常细胞或病变组织的治疗方法，可用于诊断及治疗心血管疾病、呼吸系统疾病、良性及恶性肿瘤等多种疾病。介入冷冻治疗则是一种微创治疗或活检手术，它利用成像引导，透过极低温冻结及破坏异常组织。近年来研究表明，介入冷冻治疗能以微创的方式破坏病变组织，并阻止癌细胞的生长或扩散。尽管在介入冷冻治疗中，组织与器械之间的摩擦可能增加出血风险，但相较于开放手术等传统治疗解决方案，介入冷冻治疗可能更经济、安全，同时副作用更小，发生术后并发症的概率更低，能使患者快速康复，且瘢痕较少。康沣生物即专注于微创介入冷冻治疗领域。凭借液氮冷冻消融技术，该公司已经打造了一个全面的产品组合，主要包括两大治疗领域，即经自然腔道内镜手术领域及血管介入领域。前者用于治疗泌尿、呼吸及消化系统疾病（如膀胱癌、慢性阻塞性肺疾病、哮喘、气道狭窄、胃癌及食道癌）；后者用于治疗房颤、高血压及其他心血管疾病。截图来源：参考资料[2]经自然腔道内镜手术领域在经自然腔道内镜手术领域，康沣生物已经开发一系列冷冻治疗系统及手术耗材，包括两款核心产品：膀胱冷冻消融系统及内镜吻合夹。膀胱冷冻消融系统为康沣生物自主开发的用于治疗膀胱肿瘤的癌症介入冷冻消融系统。该在研产品使用液氮对靶组织进行球囊冷冻消融，适用于配合经尿道膀胱肿瘤电切术，减少非肌层浸润性膀胱癌患者的肿瘤残留。据康沣生物招股书介绍，该消融系统与膀胱内灌注卡介苗或化疗可以产生协同作用，以减少膀胱癌患者进行经尿道膀胱肿瘤电切术后的肿瘤残留。该产品已经获中国国家药监局（NMPA）认可为“创新医疗器械”，并于2022年6月在中国批准上市。在呼吸道介入治疗领域，康沣生物正在研发的产品包括：针对慢阻肺术式特点设计开发的冷冻消融喷雾型导管，用于慢阻肺早期的治疗。该产品具有冷冻深度较浅、冷冻面积广等特点，在确保手术疗效的同时可大幅减少手术并发症的发生；用于气道狭窄的气道冷冻治疗产品，该产品工作温度极低，独特的球囊结构可提高组织接触面积，进而提升消融效率；用于哮喘的哮喘冷冻消融系统，可进行高效的冷冻消融以治疗中重度哮喘，同时保持安全及易于操作等优势。该公司还正在开发咳嗽冷冻喷雾治疗系统及结核冷冻喷雾治疗系统等产品。内镜吻合夹则是康沣生物研发的一种用于消化道软组织闭合治疗的吻合夹，治疗出血、穿孔及组织缺损，适用于胃肠内镜手术中的穿孔及经自然腔道内镜手术后的全层内镜缝合。该产品已经于2022年8月获批上市。血管介入疗法领域据康沣生物招股书介绍，传统热消融通常耗时长、消融效率有限、患者不适感较重且并发症风险较高。相比之下，冷冻消融具有诸多优势，预计将成为血管介入手术的主流治疗方式。康沣生物已经打造具有独特技术优势的冷冻消融系统组合。心脏冷冻消融系统是康沣生物研发的用于治疗阵发性心房颤动的冷冻消融系统。它是一种微创介入器械，通过冷冻及破坏导致心律失调的异常心脏组织治疗房颤。该产品具有能量来源稳定、降温速率快、系统压力低等特点，可提高房颤手术的安全性，降低术式难度。该产品已经获NMPA创新医疗器械特别审查程序（即“绿色通道”），并已经向NMPA提交注册申请。Cryofocus冷冻消融系统是康沣生物研发的用于治疗顽固性高血压的冷冻消融去肾动脉交感神经系统。它通过环面消融的方式增加对于肾交感神经的消融面积，消融更加彻底，同时内皮损伤面积更小，肾血管及周围组织修复更快，从而整体提高手术安全性和有效性。该系统此前已经获NMPA创新医疗器械特别审查程序，以及获FDA授予突破性医疗器械认定。康沣生物招股书表示，未来该公司将继续推动在研产品的临床开发和商业化，专注于微创介入冷冻治疗并基于技术平台进一步扩大产品组合

▎药明康德内容团队报道12月29日，荣昌生物宣布，公司自主研发的创新型抗体偶联药物（ADC）注射用RC108获得美国FDA临床试验许可，将在c-Met表达阳性的实体瘤患者中开展临床研究。c-Met是一种受体酪氨酸激酶，与其配体（肝细胞生长因子）结合后，可激活多种不同的细胞信号通路，涉及肿瘤增殖、运动、迁移及侵袭等功能。研究表明，c-Met基因的表达往往与多种实体瘤的预后不良有关，许多肿瘤病人在其肿瘤的发生和转移过程中均有c-Met过度表达和基因扩增，包括胃癌、肝细胞癌和非小细胞肺癌等。目前，c-Met已成为癌症靶向药物的热门靶点之一，尤其是非小细胞肺癌。RC108是荣昌生物自主研发的ADC，用于治疗c-Met表达阳性实体瘤患者。该产品由c-Met靶向抗体、连接子以及小分子细胞毒素组成，可通过靶向结合c-Met阳性的肿瘤细胞，介导抗体的内吞，从而有效地将细胞毒素定向传递给癌细胞，实现较好的肿瘤杀灭效果。2020年11月，荣昌生物获中国国家药监局（NMPA）批准在中国开展RC108针对c-Met

阿斯利康（AstraZeneca）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准耐信（艾司奥美拉唑镁），用于12岁及以上青少年胃食管反流病（GERD）的治疗。

▎药明康德内容团队报道中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由艾伯维（AbbVie）旗下艾尔建（Allergan）公司申报的5.1类新药贝美前列素前房内植入剂已经获批临床，适用于降低开角型青光眼（OAG）或高眼压症（OHT）患者的眼压。公开资料显示，该药是一款可被生物降解的持续释放植入物，此前已在美国获批用于OAG或OHT患者（商品名为Durysta）。3期研究表明，大多数患者可能在接受该产品植入后1年内不需要接受其它治疗。截图来源：CDE官网青光眼是一组眼部疾病，它是60岁以上人群失明的主要原因之一，也是全球第二位致盲性眼病。无法控制的眼压升高会导致视神经损伤和视力丧失，降低升高的眼压目前是唯一防止青光眼疾病进展和视力丧失的有效方法。尽管该病一线疗法已有多种选择，但患者依从性不高是常见的现象。大多数患者没有按照医嘱使用眼药水，而患者依从性不高是导致疾病进展和视力丧失的重要原因。为应对这一健康挑战，不少创新药研发公司正在开发新一代青光眼治疗产品，如一年一次长效疗法、基因疗法、siRNA药物等。由艾伯维旗下艾尔建（Allergan）公司开发的贝美前列素前房内植入剂正是一款长效的青光眼疗法，它能够有效降低眼压。该产品是一种可被生物降解的持续释放植入物，可被植入患者眼睛的前房室中，并长期缓慢释放贝美前列素。这不仅可以解决患者依从性不强的问题，同时还能解决开角型青光眼的未满足医疗需求，这些患者无法耐受或者不能使用外用型青光眼疗法。此前，这款贝美前列素前房内植入剂已在两项3期临床研究中取得积极结果。在这两项研究中，共计1122名开角型青光眼和高眼压症患者接受了候选药或者对照药治疗。治疗12周后，治疗组中患者的眼压被降低了30%，与活性对照组相比，达到预先设定的非劣效性标准。此外，研究同时表明，超过80%的患者可能在接受植入体之后1年内不需要接受其它治疗。基于3期研究的积极数据，美国FDA已于2020年3月批准艾尔建公司的贝美前列素前房内植入剂上市，用于治疗开角型青光眼或高眼压症患者。艾尔建曾在新闻稿指出，这是首款可被生物降解的持续释放植入物，可有效降低患者眼压。希望这款创新青光眼长效疗法后续临床研究顺利进行，早日惠及更多患者。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心.Retrieved

▎药明康德内容团队报道12月27日，应世生物和诗健生物共同对外宣布，双方联合开发的抗体新药INES103已获得美国FDA新药临床试验（IND）许可，将针对晚期或转移性实体瘤在美国开展临床试验。INES103是一款人源化单域抗体（VHH）-Fc融合蛋白，靶向肿瘤免疫相关靶点，拟用于多种实体瘤的治疗。公开资料显示，INES103是应世生物基于转化医学研究指导的新药开发战略的重要成果。由于VHH-Fc融合蛋白分子量仅为经典IgG的一半，该分子在保留了较长血浆半衰期的同时，具有良好的肿瘤组织穿透性。这样独特的分子设计将为INES103针对实体瘤治疗带来一定优势。应世生物开展的一系列针对消化道肿瘤的转化医学研究显示，INES103的目标靶点可能在相关肿瘤耐药、转移和治疗中起到关键作用。进一步研究表明，通过INES103联用应世生物一款抗体偶联药物（ADC），在治疗相关肿瘤中展现出较好的协同效应。药效学研究证明，两种分子联合治疗展现出显著优于单药的治疗效果，能使多种目标实体瘤的小鼠PDX模型上体积巨大的肿瘤迅速消退至完全消失，且停药后无复发。此前，应世生物和诗健生物已联合完成了INES103的工艺和临床前研发。非人灵长类动物重复给药的安全性评价实验中，INES103显示出良好的耐受性，最大非严重毒性剂量（HNSTD）高达100