▎药明康德内容团队报道

———✦研发项目✦———

• 基于3期ALPINE试验中百悦泽在复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者中取得无进展生存期的最终分析结果，向美国FDA递交新适应症补充说明。
• 在澳大利亚获批用于治疗CLL/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
• 欧盟已受理百悦泽用于治疗R/R滤泡性淋巴瘤（FL）的新适应症上市申请（sNDA），以及基于在R/R CLL患者中取得无进展生存期（PFS）优效性结果的新适应症补充说明。
• 在ACCESS联盟（ACCESS consortium）下的瑞士、英国和加拿大递交百悦泽用于治疗R/R FL的sNDA。
• 拓展百悦泽的全球药政注册项目，2023年有望在超过30个国家和地区取得药政批准。

• 在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布了RATIONALE-302、RATIONALE-304、RATIONALE-306和RATIONALE-307研究的结果。
• 宣布百泽安治疗晚期胃或胃食管结合部腺癌的3期试验取得积极结果。 
• FDA将于今年第二季度对百泽安新药上市许可申请进行获批前的生产基地现场核查。

• BGB-B167：一款在研CEA x 4-1BB双特异性抗体药物，作为单药或联合百泽安治疗选择性表达CEA的晚期或转移性实体瘤患者，包括结直肠癌（CRC）；
• BGB-A425：一款联合百泽安治疗头颈部鳞状细胞癌、NSCLC和肾细胞癌的在研抗TIM-3抗体；
• BGB-15025：一款作为单药或联合百泽安治疗实体瘤的在研造血干细胞激酶1（HPK1）抑制剂；
• BGB-16673：一款在研嵌合式降解激活化合物（CDAC），靶向BTK蛋白降解，作为单药治疗B细胞恶性肿瘤；
• BGB-24714：一款在研的第二线粒体来源半胱氨酸蛋白酶激活剂（SMAC）模拟物，作为单药或联合紫杉醇用于治疗晚期实体瘤，其临床前研究结果已在2023年AACR年会上公布；
• BGB-10188：一款作为单药或联合百悦泽治疗血液恶性肿瘤，或联合百泽安治疗实体瘤的在研PI3Kδ抑制剂；
• BGB-23339：一款在研强效酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂。

• 与SpringWorks Therapeutics合作，在AACR年会上公布在研B-RAF抑制剂lifirafenib（BGB-283）与SpringWorks公司的MEK抑制剂mirdametinib联合用于携带RAS突变、RAF突变和其他MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤患者的1b期临床数据。
• 与MapKure公司和SpringWorks公司合作，在AACR年会上公布在研高选择性RAF二聚体抑制剂brimarafenib（BGB-3245）用于治疗携带MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤成人患者的1a/b期临床数据。
• 与维立志博合作，在靶向LAG-3通路的新型在研抗体LBL-007联合百泽安和贝伐珠单抗加卡培他滨，治疗不可切除或转移性CRC的2期临床试验中启动患者入组工作。
• 与维立志博合作，在LBL-007与百泽安联合用药对比百泽安与其他药物联合用药（包括BGB-A445和欧司珀利单抗）的伞式研究中，启动患者给药。

———✦预计里程碑事件✦———

• 继续支持FDA和欧洲药品管理局（EMA）对R/R CLL的新适应症补充说明的审评工作，该申请基于百悦泽对比亿珂在R/R CLL中所取得的PFS优效性结果。
• 继续支持中国国家药品监督管理局（NMPA）对一线CLL/SLL和华氏巨球蛋白血症（WM）的sNDA的审评工作，预计其将于2023年上半年，对该审评做出决议。
• 继续支持加拿大卫生部对CLL的sNDA的审评工作，预计其将于2023年将对该审评做出决议。
• 继续在全球更多的新地区和新的适应症中拓展百悦泽全球药政注册项目。
• 将于2023年ASCO年会上，展示百悦泽联合来那度胺治疗R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤的1期研究的首次期中分析结果，以及百悦泽联合奥妥珠单抗对比奥妥珠单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的ROSEWOOD研究的最新分析摘要。

• 继续支持NMPA对百泽安新适应症上市申请（BLA）的审评工作，包括联合化疗用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发/转移性鳞状食管癌（ESCC）患者（预计其将于2023年上半年做出审评决议），以及用于一线治疗肝细胞癌患者（预计其将于2023年下半年做出审评决议）。
• 继续支持多个药监机构对于百济神州递交的百泽安上市申请的审评工作，包括：1）澳大利亚药品管理局（TGA）对百泽安用于一线和二线治疗NSCLC以及二线治疗ESCC的BLA审评工作，预计将于2023年下半年对该审评做出决议；以及新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）对百泽安用于一线和二线治疗NSCLC以及二线治疗ESCC的BLA的审评工作；2）韩国食品药品安全部（MFDS）对百泽安用于二线治疗ESCC的BLA的审评工作；3）巴西国家卫生监督局（Anvisa）对百泽安用于一线和二线治疗NSCLC和二线治疗ESCC的BLA的审评工作。
• 与诺华（Novartis）合作，继续支持对百泽安的上市申请审评工作，包括：1）FDA正在审评的百泽安用于二线治疗ESCC的BLA，预计将于2023年做出审评决议；2）EMA对百泽安用于一线和二线治疗NSCLC，以及用于二线治疗ESCC上市申请的审评工作，预计将于2023年做出审评决议；3）英国药品与健康产品管理局对百泽安用于一线和二线治疗NSCLC以及二线治疗ESCC上市申请的审评工作；4）瑞士药品监督管理局对百泽安用于二线治疗ESCC和二线治疗NSCLC上市申请的审评工作；5）支持诺华计划于2023年向FDA递交百泽安用于一线治疗胃癌和一线治疗不可切除ESCC的注册申报工作；6）将于2023年内向日本药品和医疗器械管理局递交百泽安用于一线和二线治疗ESCC的BLA。
• 将于2023年公布广泛期小细胞肺癌关键性试验的最终分析数据。
• 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示RATIONALE 301研究补充分析的两份摘要。

• 将于2023年下半年启动联合百悦泽用于一线治疗CLL的全球关键性试验。
• 将对正在开展的研究进行数据公布。
• 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示一项1期研究摘要，评估BGB-11417用于治疗成熟B细胞恶性肿瘤成人患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

• 将于2023年公布多项2期研究数据，包括：用于二线治疗肿瘤表达PD-(L)1的ESCC；用于一线治疗肝细胞癌；用于一线治疗NSCLC。
• 将于2023年完成用于一线治疗NSCLC的3期AdvanTIG-302试验的入组工作。
• 将在2023年ASCO年会上，通过海报展示1b期AdvanTIG-105的研究摘要。

• 将于2023年公布用于治疗B细胞恶性肿瘤的1期研究初步数据。

• 将于2023年公布用于治疗实体瘤的1期研究初步数据。
• 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示OX40激动剂BGB-A445联合或不联合百泽安治疗晚期实体瘤的1期研究摘要。

• 将于2023年启动联合百泽安用于治疗实体瘤的剂量扩展研究。

• 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示靶向HER2的双特异性抗体zanidatamab联合多西他赛，用于一线治疗晚期HER2阳性乳腺癌患者的1b/2期研究的最新结果摘要，并口头报告zanidatamab用于治疗既往经治的HER2基因扩增胆道癌的关键性2b期HERIZON-BTC-01研究摘要。

[1] 百济神州公布2023年第一季度财务业绩和公司业务进展. Retrieved May 4, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/2l_Eki_YGrEWWWEwPG9FeA