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“first-in-class”!百时美施贵宝潜在重磅疗法今日获FDA批准

即刻药闻 即刻药闻 2023-03-28

▎药明康德内容团队编辑

今日,百时美施贵宝(BMS)公司宣布,其“first-in-class” 心肌肌球蛋白别构抑制剂Camzyos(mavacamten)获得美国FDA批准,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。他们根据纽约心脏协会功能等级(NYHA)评级为II-III级。新闻稿指出,这是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂,靶向oHCM的病理生理学。这款新药也被Evaluate列为今年有望获批的潜在重磅疗法之一


oHCM是一种慢性进行性疾病,可使心壁增厚,使心脏难以正常扩张并充满血液,导致多种衰弱症状和心脏功能障碍,该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中,血液离开心脏的左心室流出道(LVOT)被增厚的心肌阻塞。因此,该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关,急需新疗法来治疗患者。

Mavacamten是一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂,靶向oHCM的潜在病理生理学,有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中,mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物,减轻过度的心肌收缩力,减少LVOT梯度和增加舒张顺应性。美国FDA已授予mavacamten突破性疗法认定联拓生物拥有这一疗法在中国及其它亚洲地区开发和商业化权益。它在中国也已拟纳入突破性治疗品种


图片来源:123RF

这一批准是基于关键性3期临床试验EXPLORER-HCM的结果,mavacamten达到这一研究的主要终点和关键次要终点。与安慰剂组相比,mavacamten的治疗使患者实现了运动能力变化的改善,以及纽约心脏协会功能等级(NYHA)的改善。

近日公布的长期扩展试验结果显示,mavacamten治疗48周和84周后仍然给患者提供具有临床意义的心血管指标改善。


“这一批准体现了我们对受心血管疾病影响人群的坚定承诺,”百时美施贵宝全球药物开发执行副总裁兼首席医学官Samit Hirawat博士说,“我们很自豪地将这款药物带给患者,这可能有助于解决症状性NYHA II-III级梗阻性HCM治疗领域未满足的需求。”


参考资料:
[1] U.S. Food and Drug Administration Approves Camzyos™ (mavacamten) for the Treatment of Adults With Symptomatic New York Heart Association Class II-III ObstructiveHypertrophic Cardiomyopathy (HCM) to Improve Functional Capacity and Symptoms. Retrieved April 28, 2022, from https://news.bms.com/news/details/2022/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Camzyos-mavacamten-for-the-Treatment-of-Adults-With-Symptomatic-New-York-Heart-Association-Class-II-III-ObstructiveHypertrophic-Cardiomyopathy-HCM-to-Improve-Functional-Capacity-and-Symptoms/default.aspx

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