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速递 | 创新心肌病靶向疗法获FDA突破性疗法认定,明年递交新药申请

药明康德 药明康德 2023-03-28

▎药明康德内容团队编辑

MyoKardia公司今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予该公司开发的mavacamten突破性疗法认定,用于治疗症状性、梗阻性肥厚型心肌病(HCM)。Mavacamten是一种新型、口服心肌肌球蛋白变构调节剂。
 


HCM是一种慢性进行性疾病,可导致多种衰弱症状和心脏功能障碍。据新闻稿中的统计数据显示,每500人中就有一人受到HCM的影响。造成HCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。大部分患者在日常生活中不会有任何症状。但少数患者会出现心肌梗阻等症状,他们的疾病也被称为症状性、梗阻性肥厚性心肌病。这一部分患者虽然罕见,但却遭受了极大的健康风险。HCM还与心室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关,急需新药来进行患者的治疗。

Mavacamten是一款创新的口服心肌肌球蛋白别构调节剂,有望能减少患者的心脏过度收缩症状。在临床和临床前研究中,mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物,减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。2016年4月,美国FDA授予mavacamten治疗HCM患者的孤儿药资格。

这一突破性疗法认定的授予是基于一项关键性3期临床研究的积极结果。试验结果显示,与安慰剂组相比,mavacamten的治疗使患者实现了运动能力变化(VO2峰值)的改善,以及纽约心脏协会功能等级(NYHA)的改善,达到了该试验的主要研究终点。此外,在所有次要终点上,mavacamten也显示了具有统计学意义的改善。次要终点包括运动后左心室流出道(LVOT)压力梯度峰值水平,NYHA,VO2峰值,以及HCM症状问卷呼吸困难评分的改善。

▲Mavacamten的疗效数据(图片来源:MyoKardia公司官网)

“HCM目前没有获批靶向疗法,FDA的突破性疗法认定,凸显了梗阻性HCM患者的重大未满足需求,以及mavacamten产生的非常鼓舞人心的临床结果,”MyoKardia公司的首席执行官Tassos Gianakakos先生说:“我们期待着与FDA密切合作,寻求监管批准,以便将mavacamten带给HCM患者。”
 
MyoKardia目前正在准备mavacamten的新药申请(NDA),计划在2021年第一季度提交给FDA。

参考资料:

[1] MyoKardia Announces Receipt of Breakthrough Therapy Designation from FDA for Mavacamten for the Treatment of Symptomatic, Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved July 23, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/07/23/2066908/0/en/MyoKardia-Announces-Receipt-of-Breakthrough-Therapy-Designation-from-FDA-for-Mavacamten-for-the-Treatment-of-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy.html


注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。


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