一年约30万美元，全球首个糖尿病细胞疗法获批，糖尿病进入细胞治疗时代

目前全球范围内糖尿病的发病率仍处在不断飙升的趋势，全球糖尿病负担日益加重。但我们对于其发病的机制仍然缺乏很深入很具体的认识，糖尿病是一个多机制引起的疾病，不同类型其病因不尽相同，即使在同一种类型中也存在着异质性，因此，目前糖尿病仍是医学界难以跨越的‘高峰’，无法治愈。

对于1型和部分2型糖尿病患者而言，长期注射胰岛素并配合血糖监控是必须的治疗手段。然而，这不仅会给患者带来极大的痛苦，还可能会导致低血糖等并发症。因此，科学家们一直在尝试多种不同的途径寻求能够替代胰岛素注射的治疗方案。

近年来，随着细胞疗法在糖尿病领域研究的不断深入，医学界开始意识到糖尿病摆脱胰岛素依赖，实现彻底治愈并非不可能。

全球首款糖尿病细胞疗法获FDA批准上市

美国时间6月28日，CellTrans公司的细胞治疗药物Lantidra获美国食品药物监督管理局（FDA）批准上市，这是首个供体来源的胰岛细胞制成的同种异体（供体）胰岛细胞疗法，用于治疗Ⅰ型糖尿病。

具体适应症为：用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的Ⅰ型糖尿病成人患者。

Ⅰ型糖尿病(T1D)是一种慢性自身免疫性疾病，其发病机制为免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌缺失，从而引起血糖水平持续升高。长期以来，胰岛素替代疗法是大多数患者的唯一治疗方法，患者需终生、每日进行外源胰岛素注射，并防止低血糖发生，而长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症。

此外，Ⅰ型糖尿病患者还需要每天进行几次血糖检查，以指导其糖尿病的管理。有些患者在使用胰岛素时很难在预防高血糖的同时防止低血糖的发生，患者可能无法觉察到自己的血糖正在下降，因此没有机会自我治疗，防止血糖的进一步下降，这使选择胰岛素用药剂量更为困难。

“严重的低血糖是一种危险的情况，它可能导致意识丧失或癫痫发作造成的伤害，”FDA生物制剂评估和研究中心主任彼得·马克斯博士说。Lantidra的批准为Ⅰ型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了一种全新的治疗方案，以帮助达到目标血糖水平。”

公开资料显示，Lantidra的作用机制是通过胰岛细胞移植，补充患者体内缺乏的胰岛素和其他激素，增强血糖控制和减少低血糖发作。

“这是有史以来第一个治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，尤其对于病情极不稳定、血糖波动范围大且难以控制的脆性糖尿病患者而言，是临床治疗的里程碑式进步。这一进展为医学界治愈‘糖尿病’提供了全新的视角——细胞疗法将是未来治愈糖尿病的重大突破口。”7月2日，北京协和医院内分泌科主任医师、北京内分泌学分会常委伍学焱在接受人民日报健康客户端记者采访时表示。

摆脱胰岛素依赖，每年费用约30万美元

根据美国国立卫生研究院的临床试验注册网站ClinicalTrials显示，截至目前，全球范围内正在开展的糖尿病细胞疗法临床试验数量多达351 个。

从支持Lantidra获批的临床试验来看，共有30名Ⅰ型糖尿病和低血糖无意识的患者参与，他们接受了至少一次输注和最多三次输出。结果显示，其中的21名患者在接受治疗后1年以上不需要服用胰岛素，11名患者在接受治疗后1~5年不需要胰岛素，10名患者5年以上不需要胰岛素。

不过，从患者角度，细胞疗法要在临床上广泛普及还有一段距离。作为一种创新疗法， Lantidra预计一年的费用高达30万美元左右，除此之外，患者仍需通过免疫抑制剂来维持胰岛细胞的存活，而一支免疫抑制剂也比市面上胰岛素的价格要贵得多。

糖尿病进入细胞治疗时代，干细胞潜力无限

恢复胰岛素独立性和恢复正常血糖一直是糖尿病研究和治疗的首要目标。目前，可持续人类干细胞来源的、可以产生胰岛素的胰岛细胞，或者是能进行细胞移植的细胞疗法成为治疗糖尿病及其并发症的新希望。

随着众多细胞治疗糖尿病的临床研究如火如荼的开展，越来越多研究结果表明，干细胞疗法是一种有潜力的治疗糖尿病的细胞疗法。

2023年10月2日，万众瞩目的2023年第59届欧洲糖尿病研究协会年会（EASD）于德国汉堡正式拉开帷幕。本届大会汇集来自全球各地的专家、学者和医护人员，共同探讨最新的科学研究成果、临床实践经验和未来发展趋势。会上，来自多伦多大学Ajmera移植中心胰腺和胰岛细胞移植外科主任Trevor W.Reichman教授分享了VX-880治疗1型糖尿病（T1D）的最新研究进展——6名接受VX-880治疗的T1D患者血糖控制（HbA1c、TIR）均得到显著改善，其中3名完全摆脱了外源性胰岛素，重归正常生活！

2022年5月，中国人民解放军第一医学中心（原301医院）在Stem Cell Research & Therapy杂志发表了最新的《脐带间充质干细胞治疗中国成人2型糖尿病的疗效和安全性的II期临床试验》。研究结果表明：间充质干细胞治疗可能是成人2型糖尿病（T2DM）潜在的治疗方法。

91例2型糖尿病患者参加了这项单中心、双盲、随机对照II期临床试验，随机分为间充质干细胞治疗（UC-MSCs）组（45例）和安慰剂组（46例）。UC-MSCs组给予静脉输注1×106 /kg，共输注3次，每次间隔4周。对照组给予安慰剂输注，随访48周。

结果显示，48周时，① UC-MSCs组20%患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平<7.0%，且每日胰岛素用量减少一半以上，安慰剂组仅为4.55%，两组间有显著差异（p<0.05）；② MSCs组的HbA1c水平下降1.31%，安慰剂组下降0.63%，两组间有显著差异（p=0.0081）③ 无严重UC-MSCs治疗相关不良反应。

在过去的100年里，胰岛素的药物研发与应用延续了糖尿病患者的生命。而在未来的发展中，干细胞作为一种新兴的疾病治疗手段，在治疗糖尿病方面也显示出巨大潜力。正如中国人民解放军总医院的母义明教授曾表示：“干细胞治疗作为生物技术，是目前所有降糖方案中唯一能针对糖尿病的核心机制逆转糖尿病自然病程的治疗方法。”

视频：

301医院母义明主任谈干细胞与糖尿病