全球最贵药物 | 280万美元，美国首款基因治疗造血干细胞疗法治疗β-地中海贫血获批上市
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美国时间8月17日，FDA正式批准Bluebird Bio的个性化基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel）上市，用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血的成人和儿童患者。Zynteglo先前得到了优先审查，并在得到批准时收到了优先审查凭证。此外，FDA也已将此疗法指定为孤儿药和突破性疗法。
Zynteglo是一种体外（ex vivo）基因治疗药物，利用慢病毒载体将功能性的βA-T87Q-珠蛋白基因片段导入患者自身的造血干细胞中，产生功能性的HbAT87Q蛋白，从而使总血红蛋白达到正常至接近正常水平。Zynteglo被设计为一次施用于患者，从收集细胞到静脉注射耗时70-90天，后续患者不再有输血的必要。
图片来源:Bluebird Bio官网
Zynteglo的批准是基于Bluebird Bio的III期临床试验HGB-207（Northstar-2）和HGB-212（Northstar-3）以及长期随访试验LTF-303的数据。Zynteglo的单臂、开放标签、为期24个月的III期临床试验收入了41名年龄在4至34岁之间的non-β0/β0和β0/β0基因型患者，最长随访时间为4年。89% (32/36)的可评估患者实现了输血独立 (TI)，其定义为在至少12个月内无需任何红细胞输血的情况下维持预定的血红蛋白水平。Zynteglo临床数据充分展现了治疗地中海贫血的有效性，因此Bluebird认为Zynteglo的定价（280万美元）是在充分考虑其临床价值的基础上做出的，对于需要规律输血的β-地贫患者来说，终生的医疗花费平均高达640万美元，此外还需要每年平均688小时的疾病管理时间。
图片来源:Bluebird Bio官网
Bluebird首席商务和运营官Tom Klima表示：“在美国约有1300至1500名患者具备接受Zynteglo治疗的资格，且大多数都投保了商业保险。”虽然Zynteglo高昂的价格可能会受到诟病，Bluebird依然坚持Zynteglo拥有这个价值。为保证付款方能及时有效使用Zynteglo，Bluebird设计了灵活的销售方式，即疗效挂钩的预付金协议。根据协议，如果患者在输注后两年内未能实现并保持输血独立性，Bluebird会退回与之签约的商业保险和政府付款人高达80%的治疗费用。在临床三期试验中成功地不再依赖输血的患者仍能免费得到输血服务。由此，疗效能够直接反映在索赔数据中，因而这项措施被认为是具有临床意义的。
患者Radhika Sawh也证实了他的观点：“依赖于定期输血早已是了我生活的基调，而基因治疗对先天β-地中海贫血患者承诺的是一段自由的人生。”
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关于β-地中海贫血
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β-地中海贫血是一种罕见的遗传血液疾病，其病因是编码β-珠红蛋白基因的突变导致的血红蛋白合成量减少。病情严重的患者终身依赖于定期的输血（每2-5周一次）并服用相应的药物。即便如此，患者还会受到铁过载引起的并发症的折磨，甚至死亡。Cooley贫血基金会的数据表明，在过去10年死亡的β-地中海贫血患者中，依赖输血的患者的平均寿命只有37岁。
Reference：
1. https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-bio-fda-approval-beti-cel-beta-thalassemia-zynteglo/629914/?utm_source=Sailthru&utm_medium=email&utm_campaign=Issue:%202022-08-17%20Breaking%20News:%20BioPharma%20%5Bissue:43910%5D&utm_term=BioPharma%20Dive
2. https://finance.yahoo.com/news/bluebird-bio-announces-fda-approval-180300843.html
3. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-us-commercial-infrastructure-enable
4. https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU4NDY5MDI0Nw==&mid=2247486940&idx=1&sn=a951ea2a753d54089ac9f75aa6e2a1ed&chksm=fd94b2f4cae33be2c80d3db22bb9d4a2655b7a912b37d764fc7fb98e7fd2883eb45ca871351b&token=926402135&lang=zh_CN#rd
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编辑 | Yitao
来源 | Bluebird Bio
审核 | Eleonore
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