国内首个脉络膜上腔注射给药治疗wAMD的AAV基因药物注册性临床试验启动

细胞与基因治疗领域 2023-12-01

收录于合集 #临床进展 621个

近日, 北京安龙生物医药有限公司研制的抗VEGF基因治疗产品（AL-001眼用注射液）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的I/IIa临床试验研究中心启动会在组长单位北京协和医院眼科顺利召开, 陈有信教授作为主要研究者将牵头开展该项临床研究。本次启动会标志着临床试验正式启动，即将开始首例受试者入组。该临床研究的目的是评估“AL-001眼用注射液”治疗wAMD患者的安全性、耐受性及初步有效性和药代动力学。

陈有信教授在会上表示，非常高兴国内首款通过脉络膜上腔注射给药治疗wAMD患者的基因药物的临床试验即将开展，并阐述相比玻璃体腔注射和视网膜下腔注射，脉络膜上腔注射更加安全且简单易行，对眼组织损伤更低，期待这种微创性的眼底给药方式能够造福于患者。

安龙生物CEO赵春林博士曾表示，很高兴此项目的临床试验能够在国内顶级的北京协和医院开展，而且，在CDE临床试验批件获批后较短的时间内就顺利通过了北京协和医院的立项和伦理委员会，表明此临床研究项目和临床试验方案得到了临床研究机构专家们的充分认可。并且，我们非常荣幸邀请到北京协和医院眼科主任陈有信教授作为此项目的主要研究者。陈有信教授是国内著名的眼底病专家，负责及参与过多项创新药物治疗wAMD的注册性临床试验，拥有丰富的临床和科研经验，我们相信在陈教授的带领下，此项临床试验能够顺利推进。

关于湿性年龄相关性黄斑变性

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人的主要致盲眼病，AMD分为干性和湿性（wAMD）两种类型。其中，wAMD进程较为迅速，是导致90%以上AMD患者视力损害的主要原因。

目前wAMD临床标准治疗是每1个月或2个月进行眼内注射抗VEGF药物，频繁的眼内注射会导致潜在的严重眼内并发症。基因治疗作为一种创新性且具有前景的治疗方法，有望极大降低患者所需眼内注射频率，使患者长期临床获益。

关于AL-001眼用注射液

“AL-001眼用注射液”是利用昆虫细胞-杆状病毒表达载体系统生产的一款抗VEGF蛋白的AAV基因治疗产品，该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺，该生产工艺成本低且规模容易放大，可极大满足了临床试验和商业化需求。目前该产品的工艺已达到200L规模，是国内首家利用该系统完成200L规模rAAV病毒载体下产（单罐）的企业，可以与国际水平媲美。

关于脉络膜上腔注射给药方式

该产品在临床上将采用具有自主知识产权的脉络膜上腔注射装置，通过先进的微创性脉络膜上腔（SCS）注射给药方式进行给药。与玻璃体注射和视网膜下腔注射相比，SCS注射仅穿破眼球外层“巩膜”，未穿透眼球全层，因此注射操作导致的眼内并发症较少；同时，由于眼前段和玻璃体未受影响，眼内炎症反应发生率较低。并且，SCS注射操作简单易行，可在门诊完成。临床前研究数据充分证明，脉络膜上腔注射“AL-001眼用注射液” 显示出良好的安全性和有效性，预示在人体试验将会有较好临床效果。

来源：公众号“细胞基因疗法”、公众号“细胞与基因治疗领域”、安龙生物

E.N.D

往期文章推荐：

十余年的研究沉淀，发现致命神经系统疾病基因治疗新靶点

药明康德发布2023年半年度报告：细胞和基因治疗CTDMO营收7.1亿元，同比增长 16.0%

北海康成，或美国纳斯达克上市

资金逆势涌入细胞与基因治疗，中国CGT有望书写黄金十年

官宣：上海巴斯德研究所正式更名！

人血小板裂解物，为细胞培养和药物生产提供最佳环境

我国儿科首例血友病基因治疗在同济儿童医院完成

复星医药聘任张文杰为执行总裁

Science重磅！基于mRNA-LNP的造血干细胞基因编辑疗法