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正大天晴下场了!首个 siRNA 药物申报临床

7 月 26 日,CDE 官网显示,正大天晴的 TQA3038 注射液申报临床,这是一款治疗慢性乙型肝炎(HBV)的小干扰 RNA(siRNA)药物,也是正大天晴的首款 siRNA 药物。


以这款自研新药开局,天晴的 siRNA 布局正式进入了临床阶段。据 Insight 数据库显示,早在 2020 年,天晴就已经有乙肝 siRNA 专利布局。


截图来自:CDE 官网


TQA3038 由正大天晴自主研发,是 GalNAc 缀合的 siRNA 药物,富集于肝脏。通过与细胞内的 Ago2 等蛋白形成 RISC 复合物,TQA3038 可有效地降解靶向的 RNA,抑制相关蛋白的翻译,从而阻断乙肝病毒的复制,有望在临床上显著提高患者的功能性治愈率。


TQA3038 采用具有自主知识产权的核酸序列,与目前临床进展最快的 siRNA 相比,具有更强的体外及体内抗病毒活性。非临床研究结果显示,TQA3038 可显著抑制 AAV-HBV 模型小鼠的感染指标;在大鼠和食蟹猴毒理试验中展现了良好的安全性和耐受性,具有较大的安全窗口。

TQA3038 将进一步丰富正大天晴在肝病领域创新药的产品管线。在这一领域天晴已布局有 14 条管线(仅统计 3 年以内活跃的新药,以成分计),以化药布局最多,还有单抗和抗体融合蛋白;适应症上乙肝布局最多,还布局了 NASH。

核酸药物是如今药企布局的一个热门方向,尤其是最近 Alnylam 的亮眼数据和重磅交易,更为这类药物在慢病领域的潜在前景提供了更高的确定性。

据 Insight 数据库显示,当前在全球 469 个 siRNA 项目中,国内企业布局有 71 个,仅占 15%;同时其中只有 20 个进早期临床,空间仍然不小

靶点和适应症上,PCSK9 和 HBV 病毒是 TOP2 布局靶点,对应的适应症也以乙肝和高脂血症数量最多。

企业角度,苏州瑞博生物、苏州圣因生物和百奥迈科生物相应项目最多;值得关注的是,齐鲁恒瑞君实等重磅选手也有相应项目正在开发。
来源:Insight数据库

E.N.D


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