脊髓小脑性共济失调（SCA）并非绝症，干细胞有望成为其治疗的新希望！

James 干细胞之父 2022-11-08

脊髓小脑性共济失调（SCA），又称小脑萎缩症，是一种以小脑性共济失调和脑干损害为主的中枢神经系统慢性病变遗传病，将导致患者行走动作摇摇晃晃，因此亦被形象地称为"企鹅家族”，严重时会危及患者的生命。

小脑是人体重要的器官，控制身体和四肢的肌肉协调、走路时身体的平衡、动作的平顺、说话的清晰度、吞咽的顺畅及眼球的运转等。脊髓小脑性共济失调多在20岁至50岁青壮年时期发病，病程可长达二十年，病患由发病初期的口齿不清、行动跌跌撞撞，到末期吞咽困难，终至卧床、插鼻胃管，生活无法自理。

小脑萎缩症是一种常染色体显性遗传病，相关基因定位于人类第9号染色体。若父母一方患有小脑萎缩症，其子女不分性别都将有50%的概率罹患此病，而且一代比一代发病早，病情重。除遗传因素，发病还可能与病毒感染、中毒和长期脑供血不足诱导有关。

数据显示，全球大概400万小脑萎缩患者，而我国已超200万，约占全球患者的一半。

小脑萎缩症本身不致命，但致残率高。若患者没有得到及时治疗，病情愈发严重，渐渐失去正常的思维能力，甚至危及患者生命。因此，小脑萎缩症最关键的是要及早进行治疗。

随着医学技术的进步，罕见病、遗传病的诊疗水平在不断提升，但迄今为止，仍缺乏能够完全阻止脊髓小脑性共济失调症病情进展的有效治疗。目前医学临床上主要以减轻症状、缓解病情进展，维持日常生活自理能力等对症治疗为主，疗效常常很不理想。常规治疗方法如下：

1、物理治疗：进行针灸、按摩等手段促进康复，另外针对合并症治疗，亦可广泛使用中药内服、外用，以及理疗；利用水疗、光疗、生物反馈等有针对性促进康复，但是并不能从根本上治愈小脑萎缩患者。

2、手术治疗：手术治疗是一种冒险选择，对患者而言，它可以从根处入手，但是手术风险大，而且治疗效果有待观察，不是最佳的选择。

3、药物治疗：在较轻病情下，可以在医生的叮嘱下服用相关药物，可以对患者的病情进行有效的缓解，但是“是药三分毒”，长期使用药物治疗会对患者的身体产生不良的影响，而且并不能从根本上解决小脑萎缩的问题，所以也不是治疗小脑萎缩的长久之计。

据统计资料显示，各类脑萎缩疾病的死亡率越来越高，全世界每年约有1500万人死于各种脑萎缩方面的疾病，占总死亡率的50%以上，因此小脑萎缩患者的治疗刻不容缓，然而干细胞疗法的出现正是有效治疗小脑萎缩的创新治疗手段，且在治疗小脑萎缩上取得了卓越的成绩。

干细胞治疗小脑萎缩的作用机制

1、干细胞疗法可极大的改善脑萎缩患者的记忆力减退、头痛头晕、反应迟钝、行走不稳、神情呆滞等症状，从而最终使得患者能达到基本的生活自理，干细胞作为种子细胞，移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性神经干细胞，同时通过旁分泌作用，促进干细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。

2、干细胞具有多向分化的功能，能在病变周围分化出大量的促神经生长因子，并能促进神经纤维的生长及再生，重建大脑中枢神经系统网络，从而使受控于损伤中枢神经系统的肢体脑中风后遗症、智力发育障碍等症状得以全面的改善。由干细胞分化出的神经免疫调节因子和神经营养因子，能够改善病灶处神经纤维、树突、树突棘和突触的活性，促进脑内血液循环和神经细胞新陈代谢，且能增强机体免疫力，达到长期稳定的巩固治疗作用。

综上所述：

干细胞为小脑萎缩患者的康复提供了新的方法，改善了其生活质量。干细胞移植可以极大的改善脑萎缩患者的记忆力减退、头痛头晕、反应迟钝、行走不稳、神情呆滞等症状，从而最终使得患者能达到基本的生活自理。

干细胞作为种子细胞，移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性神经干细胞，同时通过旁分泌作用，促进干细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。