“强哭强笑综合征”：首款国产新药快速推进，即将三期临床

假性延髓情绪（Pseudobulbar Affect，PBA）是指与内心主观情感体验分离的异常情绪表达，表现为无端的不能被患者随意控制的爆发性哭或/和笑，情绪反应的程度通常被认为是与情境刺激不匹配的、极端的和不适当的；俗称“强哭强笑综合征”。

此前在2010年10月29日，美国FDA率先批准了Avanir制药公司（大冢制药）开发的氢溴酸右美沙芬20 mg/硫酸奎尼丁10 mg组成的复方胶囊（Nuedexta，dextromethorphan HBr and quinidine sulfate），用于治疗假性延髓情绪；目前也是唯一一款该适应症药物。

2022年6月，剂泰医药（METiS Pharmaceuticals）自主研发的2.2类改良新药MTS004口崩片获中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准药物临床试验（IND）。

2022年8月，“一项在健康成人受试者中空腹状态下比较MTS004口崩片与NUEDEXTA®的开放性、随机、单剂量、三周期、六序列、交叉、生物利用度研究”通过遗传办审批。

MTS004口崩片的III期临床试验研究主要研究者为北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授。

据悉，MTS004口崩片的开发基于剂泰医药特有的核心技术平台AiTEM，该平台可规模化设计剂型处方空间，产生万级处方/周，并在一个月内得到最优处方解。通过开发固体分散体、凝胶、自乳化、纳米乳等剂型，或采用难溶化合物增溶等方式，以解决药物难溶、难渗透等问题。

其AiTEM平台具备三大核心技术：

（1）ROBOTICS：高通量药物递送及制剂平台，生成处方及工艺大数据；

（2）DIGITIZATION: 以分子模拟及人工智能模型预测药物物理及动力学性质；

（3）Machine Learning：人工智能连接微观相互作用和宏观的物理现象。

，www.pharnexcloud.com显示：2022年4月，剂泰医药正式宣布连续完成两轮融资，融资金额共计1.5亿美元。两轮融资由人保资本、国寿股权领投，红杉中国、五源资本、招银国际、光速中国、Monolith、峰瑞资本等新老股东跟投。公司目前致力于推动AI药物及递送系统平台开发，通过自主研发及积极对外合作，在小分子及核酸药物领域与合作伙伴共同将更多具备高价值的药物管线推进至临床阶段。

剂泰医药构建了具备自主知识产权的mRNA序列设计、LNP递送系统设计一体化的核酸药物开发能力，同时达成肝、肺、脾、肌肉等多器官/组织靶向递送，以实现局部再生、系统性/靶向性蛋白分泌、抗体、酶替代、肿瘤靶向、增强免疫等治疗，并获得了多项国内外大药企共同开发管线的合作机会。

目前，针对肺癌、肝病等疾病的新剂型药物开发的小试、工艺技术研发和细胞研发实验室正在建设中。其他在开发中的药物涵盖：肝癌、甲状腺癌、HIV/HBV、IPF、子宫内膜异位症等等领域。

此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场

参考：

NMPA/CDE；

药融云数据，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA/PMDA；

相关公司公开披露；

http://metispharmaceuticals.cn/；

http://metispharmaceuticals.cn/html/7389543756.html；

Benjamin Rix Brooks, David Crumpacker, Jonathan Fellus,et al. PRISM: A Novel Research Tool to Assess the Prevalence of Pseudobulbar Affect Symptoms across Neurological Conditions. The American Journal of Geriatric Psychiatry, Volume 22, Issue 3, Supplement, March 2014, Pages S115-S116. doi:10.1371/journal.pone.0072232

https://www.nuedextahcp.com；

https://www.nuedextahcp.com/understanding-pba；等等。