查看原文
其他

全球第4例艾滋病“治愈者”出现,CCR5突变造血干细胞移植带来希望之光!

HIV/AIDS仍是最棘手的医学难题之一,目前全球数千万感染者,每年新增感染病例约200万。抗病毒鸡尾酒疗法(高效抗逆转录病毒治疗,HAART)能够有效控制HIV-1的复制,但是难以对付潜伏在细胞内的前病毒。一旦停止鸡尾酒疗法,潜伏的前病毒活化后产生大量游离病毒。因此,艾滋病患者必须终身服药。
7月27日,美国希望之城(City of Hope)研究团,在加拿大蒙特利尔举行的国际艾滋病大会(AIDS 2022)上宣布,一名66岁的艾滋病患者被“治愈”,成为继继“柏林病人”、“伦敦病人”和“纽约病人”之后第四位经干细胞移植实现艾滋病长期缓解的病例。
这名66岁男子在1988年被诊断患有艾滋病毒,接受抗逆转录病毒药物长达30年以控制艾滋病,大约3年半前因急性髓系白血病(AML)——这是一种在老年HIV患者中较为常见的白血病,骨髓中不成熟细胞异常增殖抑制了正常的造血功能,干细胞移植是常用的治疗方法——他接受了一名非亲属的捐赠者的干细胞移植。科学家们特意选择了一位携带罕见的纯合CCR5 delta 32基因突变的捐赠者。接受移植后他停止了抗逆转录病毒疗法(ART),目前,他已经17个月未接受HIV抗病毒治疗,但体内仍未出现任何HIV复制的迹象。
“当我在1988年被诊断出感染HIV时,我认为这是死刑。”他告诉“法新社”,“从没想过我能活着看到不再感染HIV的这一天,感激不尽。”与前3位被治愈的感染者相似,他同样接受了干细胞移植疗法。
供体是一位天生携带“抗HIV”基因的捐献者,这种特定突变后的基因被称为CCR5Δ32。
CCR5蛋白是HIV入侵人体免疫细胞的辅助受体。如果把它比喻成“入口”,当CCR5发生特定突变,成了CCR5Δ32后,“入口”便关闭了,人可能对HIV终身免疫。
干细胞移植治疗,就是通过寻找具有CCR5Δ32的供体,将他们的干细胞移植进HIV感染者体内,重新打造患者的免疫系统,让他们对HIV产生抵抗。“相当于用‘天生HIV抵抗者’的免疫系统替换“HIV感染者”的免疫系统。”希望之城医学中心研究人员称,从此艾滋病再不会构成威胁。但研究显示,仅携带纯合子CCR5Δ32基因突变者可阻止HIV病毒入侵靶细胞,杂合子CCR5-Δ32基因突变只能降低和延缓疾病进展。前者在白人中仅约占1%,其他地区几乎为零。

希望之城在2022年艾滋病大会上展示的研究为艾滋病毒和血癌患者带来了不可思议的希望。由于抗逆转录病毒疗法的进步,艾滋病毒感染者的寿命持续延长,而且许多人面临罹患其他疾病的风险,特别是在老年人中更常见的血癌,以及在艾滋病毒感染者中也更常见的疾病。因此,这类研究尤为重要。

—END—

更多精彩内容,点击下方视频号


为促进细胞与基因治疗领域的合作交流,更好的服务广大读者朋友,微信公众号“细胞与基因治疗领域”团队组建了专业的细胞与基因治疗行业交流群,长按下方二维码,添加小编微信进群。由于申请人数较多,添加微信时请备注:院校/企事业单位名称—专业/职务—姓名。如果您是PI/ 教授/主管及以上职务,还请注明。

往期文章推荐:

盘点全球已上市的40款基因疗法(截止2022年7月)

汇总|2022年国内细胞基因治疗领域投融资(截止2022年7月)

2022基因治疗行业研究报告

深圳市发改委印发三个重磅文件

眼科基因疗法研发热情提升,全球布局企业不断增加,研发突破不断

全球首个抗癌基因治疗药物“今又生”落地湖北

赋能CGT 产业发展,宜明细胞战略客户集中签约!

基因疗法又一里程碑|全球首个直接注入大脑的AAV基因疗法获批上市

搭乘CGT药物新浪潮,快速崛起的潜力市场

又一省局发文加强细胞治疗产品临床研究管理

【行业研究报告】国内mRNA疫苗管线进展梳理

使用AAV载体实现双抗药物的长期连续可控表达

国内mRNA赛道现状及核心技术梳理

细胞基因治疗行业每周要闻概览(~2022.7.18)

基因治疗药物设计专题 | sgRNA设计方法及靶基因细胞敲除的应用

资本从互联网向生物技术迁移,未来10年,细胞、基因和生物工程成为核心驱动力!

合成生物学行业研究报告

NK细胞疗法在癌症治疗中的进展

基因疗法“卷土重来”,科学家们如何使其更安全?

基因治疗:用于 RNA 治疗的药物递送系统

行业报告|新型药物递送载体

从基因治疗法规看AAV生产中的关键质量分析

首个癌症mRNA疫苗预计2022年内上市

基因治疗从临床走向商业化的关键:AAV生产工艺的放大

基因编辑技术的应用亮点和未来发展趋势

干细胞诱导生成类器官行业研究报告

TIL疗法赛道研究报告|倚锋硬分享

rcAAV检测——基因治疗质控新挑战

深圳出台重要政策文件:重点发展细胞和基因治疗等新技术

重磅!2022年中国基因治疗行业政策汇总及解读

深度综述:RNA疗法的进展与展望

一文览尽:中国干细胞药物注册申报和受理


声明:本文旨在知识共享,所有内容仅学术交流研究,不构成任何建议。

您可能也对以下帖子感兴趣

文章有问题?点此查看未经处理的缓存