细胞基因治疗行业IIT研究新动向！南京生物医药产业创新转化中心发起“细胞基因治疗行业IIT相关标准专题研讨”
细胞基因治疗新技术不断涌现，百花齐放，研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial, IIT）在学术、产业中占有越来越重要的地位。目前，我国 IIT 管理缺乏明确的法规和指南，为了更好地了解细胞基因企业实际需求，推动细胞基因治疗行业IIT相关标准的统一规范，7月14日下午，南京生物医药产业创新转化中心、中国生物医药产业链创新与转化联盟联合发起组织“南京细胞基因治疗代表性企业走访与细胞基因治疗行业IIT相关标准专家研讨会”。医院机构办、企业代表、临床PI、行业学会等多方专家参与本次活动。活动得到中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗监管研究专委会的支持，专委会主委、中心科学顾问王越全程参加活动。
南京生物医药产业创新转化中心理事长郑晓南、名誉理事长胡寅、副理事长陈宝安、执行副理事长孔小红，江苏省人民医院心内科主任医师孙伟，南京传奇生物产品开发平台副总裁武术，北恒生物联合创始人王延宾，北恒生物临床总监高明，奥罗生物总经理陈一军，驯鹿研发副总裁胡广，愈方生物创始人许效等出席走访调研及研讨会。南京生物医药产业创新转化中心理事长郑晓南主持研讨会，会上就细胞基因治疗领域IIT研究的现状、流程、开展意义，IIT研究如何控制风险、保证质量，如何规范细胞治疗领域IIT相关标准等话题展开讨论。
IIT研究——
中国细胞基因治疗行业弯道超车的政策红利？
传统的IND（Investigated New Drug）是为了开展以药品注册上市为目的的临床研究，必须经过相关监管机构的严格审核。IIT（Investigator Initiated Trial）研究是指研究者PI（principal investigator，首席研究员）发起的临床研究。IIT研究需要通过研究者所在医院的科学委员会和伦理委员会批准，是医学研究的重要组成部分，也是对本行业临床试验的有益补充。
与会专家对细胞基因治疗行业IIT研究的重要性给予了肯定：王越表示细胞与基因治疗的发展是我国医药行业发展的一个里程碑，让中国的创新药有机会在全球视野内与世界创新药并驾齐驱。目前细胞基因治疗行业内药物注册申报相关的规则正在逐步成型，从行业整体生态建设的角度上，临床研究IIT的规范也需要得到重视。在这个新的领域，监管机构、医院和企业在行业内具有不同的站位和视角，需要各方充分交流研究，共同推动行业科学规范发展。江苏省人民医院心内科主任医师孙伟表示，就细胞基因治疗而言，动物实验的数据无法直接平移到人体试验，现有IIT研究作为注册临床研究的补充，对于降低企业研发的失败率具有重要意义，也非常值得鼓励。北恒生物联合创始人王延宾认为，细胞基因治疗行业的IIT研究是中国特色双轨制下的政策红利，企业通过IIT阶段的快速验证，可以提高产品试错迭代的效率，帮助中国细胞基因治疗行业在国际上弯道超车。
细胞基因治疗行业IIT相关标准尚不明晰，
从严要求是否合理？
目前细胞基因治疗行业IIT研究的标准规范仍不够明晰，与会企业与专家分享了在实操中遇到的问题：愈方生物创始人许效分享：目前不同医院、不同地区对于开展IIT研究的要求不一致，主要体现在对CMC研究和非临床研究的数据要求等级是不同的，以及IIT研究的审评审批及过程监管的标准也是不一致的，如果有一个相对明确的标准，将会促进行业健康有序发展。中心副理事长，原中大医院副院长陈宝安从医院角度分享：目前各家医院伦理委员会对于IIT研究的标准存在不一致，对于医生开展IIT研究也会产生不利影响。
部分参会企业代表认为，当前对于申报IIT研究的部分要求有些过高。北恒生物临床总监高明指出，因为IIT研究无法直接进行临床转化与商业化，同时研究产生的数据无法作为药品申报注册的数据使用，因此当IIT研究的门槛要求与IND申报近似时，可能会失去IIT研究本身的意义。奥罗生物总经理陈一军表示：在IIT研究阶段，产品临床前工艺与毒理尚未锁定，如果需要提交全套相关材料，企业付出的时间与经济成本会非常高昂。
作为已有在美国成功上市细胞产品的传奇公司代表，南京传奇生物产品开发平台副总裁武术表示：IIT研究的数据可以作为IND申报的重要参考，对于公司和行业也有很大帮助，因此临床前的研究要求在安全性、有效性上不应退让。他同时指出，对于CMC的要求在风险可控的情况下，或许可以适当放宽。驯鹿研发副总裁胡广指出：行业统一标准不能忽略细胞治疗产品的差异化特性，需为不同产品本身的风险评估、药理、毒理及适应症差异留出空间。
规范细胞治疗IIT相关标准，南京在行动
南京生物医药产业创新转化中心名誉理事长、江苏省医学会副会长兼秘书长胡寅指出细胞基因治疗IIT研究的难点：传统研究者发起的临床研究，往往是成熟上市产品寻求新适应症应用，而细胞治疗产品是未经验证、具有临床不确定性的产品。对于这一类产品的要求是在不确定性中寻求确定性证据。中心执行副理事长、南京市第一医院GCP机构办主任孔小红表示：相信未来会有更多的细胞治疗产品以注册目的在医院开展临床研究，医院机构办也将依法依规、依照细胞产品临床研究的相关技术标准、操作规范或指南等监管及提供服务和支持。希望业内能积极组织制订IIT相关标准，如行标或区域标准等，以期指导细胞行业IIT研究的规范高效开展。建议参考中国、美国、日本等国家已发布的相关细胞产品研究技术标准或指导原则等，结合中国国情，制订出合规、科学、严谨、规范、伦理、兼具可操作性的细胞产品IIT研究的相关标准。中心理事长郑晓南代表转化中心表示：细胞与基因治疗治疗产业是南京市“十四五”生物医药产业发展规划中明确的重点产业，南京生物医药产业创新转化中心将积极发挥平台作用，配合行业各方积极推动行业标准的规范统一与政策建言，促进产业高质量发展。
王越总结并高度评价了本次研讨会，他认为，今天的讨论内容是高质量的，同时也提出了新的问题。首先，细胞基因治疗行业IIT研究的定义仍然需要明晰，企业、医院、监管机构对于IIT研究的定位可能存在区别，需要研究并推动形成共识。同时对于IIT研究，企业需要理解CMC、药理、毒理等要求在规则下的不可或缺性。对现有标准的补充应该从科学性角度，基于细胞基因治疗产品与传统化中生药物在免疫性、分子水平等方面的不同入手。希望与会专家基于南京生物医药产业创新转化中心平台，在南京市、江北新区的支持指导下，先行探索出区域性、高水平的相关标准。
来源：药咖荟、北恒生物
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