信致医药启动AAV基因疗法治疗退行性膝关节炎的临床探索研究
近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第13批审批结果发布，其中“腺相关病毒（AAV）载体表达白介素 1 受体拮抗剂 （IL-1Ra）治疗退行性膝关节炎的临床探索研究”（国科遗办审字〔2022〕GH3209号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。申办方为：信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司。
该基因疗法是一款以AAV为载体的基因疗法，理论上具有一次给药长期有效的特点，搭载的目的基因（治疗基因）可过表达白介素 1 受体拮抗剂 （IL-1Ra），从而能够治疗退行性关节炎。
白细胞介素1受体拮抗剂(Interleukin-1 Receptor Antagonist，IL-1ra)是天然的IL-1受体拮抗剂，约由153个氨基酸残基组成。研究表明，IL-1ra具有抑制前列腺素生成，引起血清一氧化氮(NO)浓度、急性时相效应物淀粉样蛋白浓度升高，下调环氧合酶-2和胶原酶-1的表达量，阻止白细胞浸润及关节软骨蛋白聚糖的降解以及拮抗IL-1β的促神经生长因子表达等功能。IL-1Ra在治疗风湿性关节炎、淀粉样变性病、骨关节炎、过敏性脑脊髓炎等炎症疾病中有着广阔的应用前景。
此外，本批结果（中国人类遗传资源行政许可事项2022年第13批审批结果）还批准了信念医药的一项AAV基因疗法治疗血友病A临床研究项目和天泽云泰的AAV基因疗法（VGB-R04）治疗血友病B的一项观察性调查分析研究项目。
关于信念医药
信念医药是一家基因治疗药物开发商，公司主要从事基因治疗药物的研发与商业化生产，包括AAV基因治疗载体的前端筛选、生产工艺优化、GMP生产、临床质控标准和临床试验等。公司具有极其丰富的研发管线，例如：血友病A、血友病B、帕金森症、粘多糖贮积症、肌萎缩侧索硬化症、遗传性血管水肿、法布里疾病等等。公司已参与了数十例罕见病临床试验应用案例，并取得显著效果。公司研发了数百种AAV载体关键技术，拥有几十个国际授权专利，包括全球领先的高特异性靶向衣壳载体、大规模悬浮生产和纯化技术，并建立了国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台。
参考资料来源：
科学技术部政务服务平台
clinicaltrials.gov
https://www.qcc.com
https://jobs.51job.com
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目前国内获批或申请已被受理的AAV基因疗法临床试验已达20项