本导里程碑 | 本导基因BD111基因编辑药物获美国FDA孤儿药资格认定

细胞与基因治疗领域 2022-12-21

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上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”）完成了CRISPR技术治疗疱疹病毒型角膜炎的有效性研究和初步的安全性研究，产品BD111进入了创新生物制品注册临床研究申报阶段，并于2022年06月24日获得了美国FDA孤儿药批准。

疱疹病毒型角膜炎是由单纯疱疹病毒(herpes simplex virus，HSV-1)感染所引起，是最常见的感染性致盲疾病。目前一线的抗病毒药物只能通过干扰病毒DNA的合成来抑制病毒的复制，这类药物能够抑制HSV-1 DNA复制，但不能清除角膜内以及三叉神经节内潜伏的病毒基因组，从而导致该病反复发作，严重时导致失明。

基于CRISPR基因编辑技术可直接降解病毒基因组，提供了从根本上治愈该病的可能性。BD111基因编辑药物摆脱传统相关药物需要多次反复用药的弊端，仅需注射一次。该药物利用本导原创性递送技术VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割HSV-1的基因组，达到清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。BD111药物的特点为：（1）递送Cas9 mRNA，基因酶在体内停留时间短，可以减少免疫反应和基因编辑脱靶风险；（2）切割的是病毒基因组，不需要改变任何人的基因，未检测到对人体基因组的脱靶效应。

此前，BD111已在国内外受到众多关注，其技术成果发表在国际顶尖学术期刊Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering上，并被《人民日报》和《科技日报》等权威媒体进行重点报道，入选2021年度“中国眼科学十大进展”，与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作开展了3例IIT人体临床，且取得了优异的临床成绩。

孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持。因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。根据美国FDA《孤儿药法案》，获得孤儿药资格认定的新药，在美国的后续研发及商业化开展等方面将有机会享受一系列的积极政策支持，包括临床研究费用享受50%税收抵免、免除NDA/BLA申请费、可获得专项研发基金资助、特殊的批准通道、免除部分临床数据的申报，以及药物获批后享受七年的市场独占期等。这将有机会为公司带来大量的资金现金流和获得提前在美国上市的机会，同时市场独占期也将给公司带来丰厚的市场回报。

获得FDA孤儿药资格认定将加快推进BD111在美国临床试验开展及注册上市的速度，为其走向全球化奠定了坚实的基础。这也是本导基因企业发展的又一座里程牌，将激励本导团队继续开发具有国际竞争力的创新管线，研发出更多创新型基因治疗产品，为患者提供安全、高效的基因治疗药物。

本导基因

本导基因是一家基因治疗创新药物研发企业，拥有国际领先VLP mRNA递送与基因编辑平台（BDmRNA）、第四代慢病毒载体平台（BDlenti），致力于为眼科、神经系统、造血系统、肿瘤以及病毒感染等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。在国际上率先开展了抗病毒体内基因编辑治疗的临床研究，在眼科与血液系统疾病的基因治疗上也取得重要的临床突破。公司的核心技术发表在Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等期刊上。

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