Editas公司用于治疗β地贫和镰状细胞病的基因治疗药物获得孤儿药认定，

细胞与基因治疗领域 2022-12-21

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2022年5月12日基因组编辑公司Editas Medicine宣布，其研发的EDIT-301被美国食品和药物管理局（FDA）认定为孤儿药。用于治疗β地贫和镰状细胞病。

β-地中海贫血是一种常见的常染色体隐性遗传疾病，在世界范围内，有症状个体的年发病率约为十万分之一。β-地中海贫血减少或破坏了β-珠蛋白的表达。β-珠蛋白生成不足会影响红细胞生成，红细胞被破坏导致慢性溶血性贫血和代偿性髓外造血。

根据临床严重程度和输血要求，β-地中海贫血可分为非输血依赖性（NTDT）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。TDT是最严重的β-地中海贫血的类型，患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡。长期输血易并发铁超载导致器官功能障碍和衰竭。如果不及时治疗，TDT 患者的死亡率很高，由于严重贫血，5岁时的生存率仅为15%。

EDIT-301是一款基于CRISPR/Cas12a(Cpf1)基因编辑技术的细胞治疗药物，用于治疗严重SCD和TDT。EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，这些细胞通过CRISPR/Cas12a(Cpf1)核糖核蛋白（RNP）编辑β-珠蛋白基因座中的HBG1/2启动子区域。

在HBG1/2启动子区域进行编辑（图片来源：Editas官网）

研究显示，来源于编辑后的CD34+细胞的红细胞能够不断增加胎儿血红蛋白（HbF）的产生，这有可能为患有严重SCD和TDT的患者提供一次性、持久的治疗。

EDIT-301正在进行一项针对严重SCD患者的临床研究（RUBY试验，NCT04853576）。Editas预计将于2022年启动EDIT-301用于TDT患者的1/2期研究。

Editas Medicine董事长、总裁兼首席执行官詹姆斯·C·马伦（James C.Mullen）说：“β地贫是一种毁灭性的疾病，可导致严重贫血、器官衰竭和过早死亡。获得β地贫的EDIT-301孤儿药认定，突显了患者迫切需要新的治疗方案。”

Editas Medicine是由张锋教授创立的一家全球领先的基因组编辑公司。其专注于CRISPR/Cas9 和CRISPR/Cas12a 基因组编辑，为全世界严重疾病患者带来有效可靠的治疗方案。Editas Medicine旨在发现，开发，制造和商业化用于各种疾病的转化型，耐用，精密基因组药物。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/editas-medicine-receives-fda-orphan-drug-designation-for-edit-301-for-the-treatment-of-beta-thalassemiacompany-on-track-to-dose-first-transfusion-dependent-beta-thalassemia-patient-with-edit-301-by-year-end/

转载自：佰傲谷、医麦客

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