安龙生物首款AAV基因治疗药物注册性临床试验正式启动

细胞基因疗法 2023-12-01

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|转载自：公众号“细胞与基因治疗领域”、安龙生物

安龙生物眼科AAV基因治疗产品“AL-001眼用注射液”继4月27日获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验批件后，近日此项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准，标志本项目正式进入了临床试验阶段。

安龙生物CEO赵春林博士表示：“很高兴此项目的临床试验能够在国内顶级的北京协和医院开展，而且，在CDE临床试验批件获批后较短的时间内就顺利通过了北京协和医院的立项和伦理委员会，表明此临床研究项目和临床试验方案得到了临床研究机构专家们的充分认可。并且，我们非常荣幸邀请到北京协和医院眼科主任陈有信教授作为此项目的主要研究者。陈有信教授是国内著名的眼底病专家，负责及参与过多项创新药物治疗wAMD的注册性临床试验，拥有丰富的临床和科研经验，我们相信在陈教授的带领下，此项临床试验能够顺利推进”。

关于湿性年龄相关性黄斑变性

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人的主要致盲眼病，AMD分为干性和湿性（wAMD）两种类型。其中，wAMD进程较为迅速，是导致90%以上AMD患者视力损害的主要原因。

目前wAMD临床标准治疗是每1个月或2个月进行眼内注射抗VEGF药物，频繁的眼内注射会导致潜在的严重眼内并发症。基因治疗作为一种创新性且具有前景的治疗方法，有望极大降低患者所需眼内注射频率，使患者长期临床获益。

关于AL-001眼用注射液

“AL-001眼用注射液”是利用昆虫细胞-杆状病毒表达载体系统生产的一款抗VEGF蛋白的AAV基因治疗产品，该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺，该生产工艺成本低且规模容易放大，可极大满足了临床试验和商业化需求。目前该产品的工艺已达到200L规模，是国内首家利用该系统完成200L规模rAAV病毒载体下产（单罐）的企业，可以与国际水平媲美。

关于脉络膜上腔注射给药方式

该产品在临床上将采用具有自主知识产权的脉络膜上腔注射装置，通过先进的微创性脉络膜上腔（SCS）注射给药方式进行给药。与玻璃体注射和视网膜下腔注射相比，SCS注射仅穿破眼球外层“巩膜”，未穿透眼球全层，因此注射操作导致的眼内并发症较少；同时，由于眼前段和玻璃体未受影响，眼内炎症反应发生率较低。并且，SCS注射操作简单易行，可在门诊完成。临床前研究数据充分证明，脉络膜上腔注射“AL-001眼用注射液” 显示出良好的安全性和有效性，预示在人体试验将会有较好临床效果。

E.N.D

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