近日，辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）的眼科基因治疗药物“HG004眼用注射液”申报的两项新药临床试验申请获得受理。
1月28日，辉大基因宣布该疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在多国开展用于治疗RPE65基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。辉大基因联合创始人、首席执行官姚璇博士此前表示，HG004项目旨在开发一种单次注射给药、非腺相关病毒血清型 2（non-AAV2）的基因替代疗法，为全球因RPE65基因突变相关性视网膜病变而导致严重视力障碍或失明的儿童和成人患者提供治疗、恢复和预防的手段。HG004注射液是一种新型眼科基因治疗在研药物，旨在用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变。基于相同剂量的HG004和腺相关病毒血清型2(AAV2)的临床前比较研究显示，单次注射后第17周，Rpe65基因敲除小鼠模型中的小鼠视网膜功能恢复分别提高了67.6%（HG004）和35.8%（AAV2产品）。与AAV2相比，HG004显示出更好的视网膜色素上皮（RPE）转导效率，并有望减少载体总剂量，从而降低AAV载体相关免疫原性或眼部不良事件的风险。
HG004是一种新型眼用注射剂，旨在用于治疗RPE65 基因突变相关性视网膜病变。基于HG004和AAV2在视网膜功能方面的直接临床前比较研究，HG004在视网膜色素上皮(RPE)的转导效率至少是AAV2的10倍，并具有降低临床载体剂量的潜力，这将有效降低人体AAV载体相关免疫原性或眼部不良事件发生的风险。E.N.D