星际故事 l 记忆丧失的新型分子靶标PTEN-PDZ药物开发－第203期
记忆丧失的新型分子靶标：PTEN-PDZ。这是一家成立于2019年的以色列初创公司，在中国广州设有分公司。他们开发了一种阻止老年痴呆症患者轻度认知障碍的记忆丧失的解决方案，研发出第一个预防记忆丧失的药物。公司针对一种新型分子靶标-PTEN-PDZ开发了MP203，这是第一种通过针对突触衰竭来对抗阿尔茨海默氏症患者轻度认知障碍的记忆丧失的药物。MP203药物会在记忆力丧失发作之前的5-10年内分发给高危人群，用来防止突触衰竭并抢救认知功能。
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《2020年中国CDMO行业概览》书籍介绍：
When the Fund Stops: The untold story behind the downfall of Neil Woodford, Britain's most successful fund manager
摄影：Rocktosp
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第1部分
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星际故事
市场需求
2018年，用于治疗阿尔茨海默氏症和记忆力减退的疾病使美国损失了超过2400亿美元。当前用于治疗阿尔茨海默氏症患者记忆丧失的药物治疗无效。当前，没有针对由阿尔茨海默氏病引起的记忆丧失的预防性治疗。
这家公司开发了一种阻止老年痴呆症患者轻度认知障碍的记忆丧失的解决方案，研发出第一个预防记忆丧失的药物。公司针对一种新型分子靶标-PTEN-PDZ开发了MP203，这是第一种通过针对突触衰竭来对抗阿尔茨海默氏症患者轻度认知障碍的记忆丧失的药物。MP203药物会在记忆力丧失发作之前的5-10年内分给高危人群，它可以防止突触衰竭并抢救认知功能。
科学背景
参考文献：
1. 彭D，石Z，徐坚，沉凌，肖珊，张N等。（2016）：与中国阿尔茨海默氏病认知下降相关的人口统计学和临床特征：2011年至2014年的多中心调查。医学。95：e3727。
2. Noroozian M（2016）：阿尔茨海默氏病：认知能力下降的原型，可理解人类认知的宝贵经验。神经病学诊所。34：69-131。
3. StröhleA，Schmidt DK，Schultz F，Fricke N，Staden T，Hellweg R等。（2015）：阿尔茨海默氏病和轻度认知障碍的药物和运动治疗：随机对照试验中对认知影响的系统评价和荟萃分析。美国老年精神病学杂志。23：1234-1249。
4. Palop JJ，Mucke L（2010）：淀粉样蛋白诱导的阿尔茨海默氏病神经元功能障碍：从突触到神经网络。Nat Neurosci。13：812-818。
5. Cummings DM，Liu W，Portelius E，Bayram S，Yasvoina M，Ho S-H等。（2015）：淀粉样β-淀粉在转基因小鼠大脑中的第一个作用：突触传递和基因表达。脑。138：1992-2004。
6. Jurado S，Benoist M，Lario A，Knafo S，Petrok CN，Esteban JA（2010）：PTEN被招募至突触后末端，用于NMDA受体依赖性长期抑郁症。Embo J.29：2827-2840。
7. Knafo S，Sanchez-Puelles C，Palomer E，Delgado I，Draffin JE，Mingo J等（2016）：PTEN募集在阿尔茨海默病模型中控制突触和认知功能。Nat Neurosci。19：443-453。
8. Knafo S，Esteban JA（2017）：PTEN：健康和疾病中神经元功能的局部和全局调节神经科学的趋势。
战略规划
MP203的临床前监管研究，以便为“首次进入人体”试验做好准备。（稳定性和血脑屏障曲线已经由英国Memory朴氏公司在英国朴次茅斯大学进行过，并取得了良好的效果）。
毒理学研究计划于2021年初在中国启动（请参阅第一个里程碑的预算）。
PreIND和IND在2021年进行。
FIH剂量预计在2022年初进行。
第2步（预算估算500~700万美元）：阿尔茨海默氏症患者认知改善的临床试验。公司科学家将与战略合作伙伴一起计划这一步骤。 第3步基于MP203，公司将与战略合作伙伴合作生产首款用于改善阿尔茨海默氏病患者记忆和认知能力的商业药物。 临床前研究第一个里程碑的预算（2021）
毒理学US $ 304k
毒代动力学US $ 1.69万
分析验证和公式化US $ 8.4万
安全药理研究US $ 7.46万
人力与行政US $ 90k
前往中国，当地团队和不可预见的US $ 7.2万
总计第一个里程碑US $ 565K
中国战略在2019年末，已成立了广州子公司。
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第2部分
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《2020年中国CDMO行业概览》
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第3部分
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书籍介绍
When the Fund Stops
——The untold story behind the downfall of Neil Woodford, Britain's most successful fund manager
基金停牌
——英国最成功基金经理尼尔·伍德福德倒台背后的秘闻
Neil Woodford是英国最著名的基金经理。1988年和他一起投资1000英镑的储户，在25年的时间里，他们的钱增加到了25000英镑。在职业生涯的巅峰期，他为数十万投资者管理着330亿英镑的资产。2014年，他创办自己的基金管理公司。短短几周内，该公司就吸引了50亿英镑的忠实粉丝，其中包括伦敦金融城的一些大人物。
他的生活曾经很美好。工作之余，他收集高性能的超级跑车和笨重的名牌手表；他很少离开他最爱的马的马鞍。英国广播公司称他为“不停赚钱的人”。可是，一切戛然而止。这本书讲述了Woodford惊人的兴衰背后不为人知的戏剧性的故事，并揭示了为什么他的数十亿英镑的投资帝国会以如此突然和灾难性的方式崩溃。记者David Ricketts用一种快速而引人入胜的叙述方式，带读者走进一个隐秘的丑闻。在这个丑闻中，他人的巨额资金被下注、被困住、最终输掉，在金融界掀起轩然大波。作者接触了其间最重要的玩家、古怪的角色们，并进入了一些相关机构，包括Woodford自己的公司、为Woodford赚了巨额资金的公司、以及那些未能及时被预警而倒霉的公司。作者：David Ricketts
出版：2021.1.26
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问题
聋哑人默读时，也会有“内心语言”吗？
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《Cell Reports》：NAD +（烟酰胺腺嘌呤二核苷酸）是维持线粒体功能必不可少的生物分子，其水平在衰老过程中会下降。
EPFL生命科学学院的研究者发现自然衰老过程中沉积在骨骼肌中的蛋白质聚集体，阻止这种聚集可以防止出现肌肉衰老的有害特征。蛋白质聚集体的形成可以逆转吗？研究者给线虫喂食了维生素烟酰胺核糖苷和抗肿瘤药Olaparib，它们均能提高NAD+的水平。结果发现，即使在高龄线虫中，这两种化合物也能开启线粒体的防御系统，这可以减少与年龄相关的淀粉样蛋白的聚集，并提高线虫的适应性和寿命。然后，科学家们研究了取自老年受试者和IBM（包涵体肌病）患者的人体肌肉组织。开启相同的线粒体质量控制系统，蛋白质和线粒体体内稳态得到了类似的改善。该治疗还激活了线粒体防御系统，并减少了不同骨骼肌组织中淀粉样蛋白聚集体的数量和大小。你猜对了么？
问题请见上期文章：医械动向 l创新医疗：设立“脑机接口”项目公司－第203期
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