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今日，FDA批准Gamida Cell公司的细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。这些患者为12岁及以上成人和儿童血癌患者，其计划进行骨髓清除性调节方案（如放疗或化疗）后接受脐带血移植治疗。Omisirge是一种经过大幅改良的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法，用于加速体内中性粒细胞（白细胞亚群）的恢复，并降低感染风险。根据Gamida Cell公司新闻稿，这是首款基于全球性随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法。

干细胞移植是血液癌症的常见治疗方法。它涉及将健康的干细胞植入体内，帮助恢复血细胞的正常产生和功能。健康干细胞的来源之一是脐带血。通常在接受这种移植之前，患者将接受一系列治疗，以清除他们自己的干细胞并为新干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等疗法，这些治疗可能会削弱个体的免疫系统，因而经常发生严重且潜在致命的感染。

Omisirge是以单次静脉注射形式给药，由脐带血中的人类同种异体干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）培养而成。每个剂量都是针对特定患者制备，含有来自预先筛选捐赠者的健康干细胞，亦即干细胞来源并非患者而是其他的健康个体。Omisirge曾获优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。

图片来源：123RF

Omisirge的安全性和有效性获得一项随机、多中心试验的支持，该试验比较了在12岁至65岁之间受试者中，Omisirge移植与一般脐带血移植在避免移植感染的效力。试验共招募了125名血癌确诊患者。疗效的评估是基于受试者中性粒细胞（一种帮助保护机体免受感染的白细胞）恢复所需的时间以及移植后产生感染的发生率。

在随机接受Omisirge治疗的受试者中，87%的受试者在使用该疗法后的中位12天内达成中性粒细胞的恢复，而在随机接受脐带血移植的受试者中，83%的受试者在中位22天内达成中性粒细胞的恢复。在移植后100天内，接受Omisirge治疗的受试者中有39%出现了细菌或真菌感染，而在接受脐带血移植的对照组受试者中，该比例为60%。与Omisirge相关的最常见不良反应包括感染、移植物抗宿主病（GvHD）和输注反应。

“今天的批准是血液癌症患者细胞治疗领域的重要进步，”FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士表示，“加快机体白细胞的恢复可以降低与干细胞移植相关的严重或无法抵抗感染的可能性。此次批准反映了FDA继续致力于支持开发针对威胁生命癌症的创新疗法。”

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参考资料：

[1] FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation. Retrieved April 17, 2023 from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell

[2] Gamida Cell’s Allogeneic Cell Therapy Omisirge® (omidubicel-onlv) Receives FDA Approval. Retrieved April 17, 2023 from https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cells-allogeneic-cell-therapy-omisirger

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