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今日，赛诺菲（Sanofi）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准该公司的创新酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）上市，用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。这是一种罕见的潜在致命遗传病。新闻稿指出，Xenpozyme是首个获批治疗ASMD的疗法。
Xenpozyme是一款人类酸性鞘磷脂酶重组蛋白，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。它负责降解鞘磷脂。ASMD患者由于编码这一代谢酶的基因出现突变，导致鞘磷脂在细胞中积累，造成肺、脾脏、肝脏等器官的损伤，可能导致早夭。Xenpozyme在日本的批准是基于在成人和儿科患者中进行的临床试验，试验结果显示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾脏和肝脏体积，同时在成人和儿童患者中表现出良好的安全性和耐受性。日本之外，olipudase alfa的生物制品许可申请（BLA）已经被美国FDA授予优先审评资格，预计在今年第三季度做出审评决定。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。
赛诺菲执行副总裁兼全球研发负责人John Reed博士表示：“今天Xenpozyme的批准对ASMD患者和他们的家人来说是一个分水岭。它代表了20年科学研究和患者组织、临床医生和患者的共同努力。作为世界上首款获批治疗ASMD的疗法，Xenpozyme为这一患者群体提供了潜在变革性治疗选择。我们将与全球监管机构合作，尽快将这一重要药物带给世界各地的ASMD患者。”参考资料：
[1] Xenpozyme® (olipudase alfa) approved in Japan, first and only approved therapy indicated to treat acid sphingomyelinase deficiency. Retrieved March 28, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/28/2410648/0/en/Press-Release-Xenpozyme-olipudase-alfa-approved-in-Japan-first-and-only-approved-therapy-indicated-to-treat-acid-sphingomyelinase-deficiency.html
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