其他
速递 | FDA提前加速批准小分子创新疗法，治疗镰状细胞贫血症
▎药明康德/报道
Voxelotor是一款每日口服一次的SCD创新疗法，它通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。
Oxbryta获得加速批准，这意味着Global Blood Therapeutics公司必须进行进一步的临床试验，验证Oxbryta的临床疗效。
“Oxbryta能够抑制脱氧镰状血红蛋白的多聚化，这是SCD的关键性异常，“FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：”Oxbryta通过防止血红细胞变为镰刀状并且聚集，防止由于溶血导致的血红蛋白水平下降。它为罹患这一危及生命的严重疾病的患者提供了新的治疗选择。“
参考资料：
[1] FDA approves novel treatment to target abnormality in sickle cell disease. Retrieved November 25, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-novel-treatment-to-target-abnormality-in-sickle-cell-disease-300964854.html
[2] EHA 2019 CORPORATE UPDATE. Retrieved September 7, 2019, from https://ir.gbt.com/static-files/fe2a8a7a-ddd9-4bf5-a5ff-700746f1bca3
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。