写意报告｜新冠肺炎药物临床疗效评价，RCT or RWE？
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整理 / @Galleries
编辑 / @西米
本文共计3638个字，预计阅读时间需要4分钟。
a.从机制方面来讲，虽然最初的研发目的是埃博拉病毒，但瑞德西韦已在体外和体内的动物模型中证明对中东呼吸综合症（MERS）和非典型肺炎（SARS）病毒病原体的活性。这两种病毒也是冠状病毒，在结构上与新冠类似；
b.瑞德西韦针对其它适应症的开发已经进行到III期阶段，所以对其毒性和剂量已经有了一定了解；
c.美国和法国有使用瑞德西韦对新冠肺炎病人进行治疗，其症状得到明显改善的个案报道。
瑞德西韦RCT的主要难点
a.设计难：
研究人群：核酸阳性/CT确诊？起病8天以内？
治疗时间：9天是否合适？观察至什么时间？
终点指标：临床恢复时间是否能够敏感客观反映疗效差异？是否应该同时观察病毒载量等病毒学指标？
b.入组难：
入排太严：比如入组前30天未接受过其他针对本病的治疗
入组速度：当前湖北地区医疗资源紧张，非湖北地区病人很少
c.时间长：
结果慢：最快也要到4月底，现在的病人不能受益.
人民的希望在哪？是否有方法能快速又相对可靠地找到有效的药物？
是否可以采用RWE？
具体到研究执行层面，研究者发起的RWE研究，首先需要符合以下三个原则，即伦理、科学、高效。
a.伦理：能不能做这项研究？病人的风险和获益？
b.科学：研究需要有很好的方案设计和执行
c.高效：合作过程中，基于团队的能力进行最合适的搭配
a.方案讨论
即使是观察性研究，在研究目的，研究要收集的数据指标等方面也要达成一致，尤其是多中心的研究。
b.数据收集
这是一个非常重要的考量点不能忽略。在研究刚开始的时候，研究者就应该与数据管理或统计分析人员达成一致，收集哪些数据，如何收集，由谁收集。考虑到人力因素，研究者发起的研究可以不设计CRF，直接从医院信息系统抓取到新的数据库。
避免把所有的数据汇集在同一个数据集中，应该按照数据性质和用途分类存放在不同数据集中。
在收集数据时，需按照时间顺序记录。
记录原始变量值，尽量避免数据收集时就进行临床判断或衍生变量的计算。
可以利用医疗大数据技术，对医院信息系统进行整合、治理、标准化，建立通用数据模型（CDM）为基础的医疗科研数据平台。在这些平台上，自动提取本研究所需要的数据，提高收集数据的效率、质量和范围，使研究证据强度整体得到极大提升。
c．数据分析
在与研究者合作时，数据分析人员需要熟悉整个临床研究流程，对数据清理，数据管理，数据分析，结果报告都有较多经验，以及与研究者沟通优化分析方案和进行统计学和临床两方面解读研究结果。
a.RWE可以更多地去观察新冠肺炎的患者，更加全面详细地了解这个疾病；
b.RWE能够快速的得到结果，并且做出相对客观的疗效比较评（comparative effectiveness research）, 比个案报道，或者单组疗效观察，证据强度有显著的提高；
c.RWE初步证实药物有效，可以为以后进行RCT研究提供了很好的方向。
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