现场丨新药中美双报之临床研究之全生命周期管理与PV

邹建军 博士

江苏恒瑞医药股份有限公司

首席医疗官、临床研发副总裁

活动策划人&报告嘉宾

好的生命周期管理不是抽干新药研发的资金，而是输入资金。

好的生命周期管理是将有限的资源用在刀刃上。

好的生命周期管理关乎：when(何时做什么决定),what(需要什么信息)，who(谁来主导),how(怎样执行)，howmuch(使用多少资源)。

黑永疆 博士

再鼎医药首席医学官

活动策划人&报告嘉宾

Clinical trials are required to demonstrate the efficacy and safety of investigational agents, and many clinical trials fail at different stages for different reasons.  The failure rate is high for phase 3 trials which are lengthy and costly.  Analysis of several failed trials revealed the data and decision-making process that led to the initiation of the phase 3 trials that failed, and summarized the lessons that can be learned from the case studies.  Thus, proper early phase studies, objective analysis and scrutiny of the earlier data, randomized trials to confirm hypothesis generated from subset analysis, appropriate patient selection, trial design, and efficient conduct of phase 3 trials, together with a robust process to make go/no go decisions, may help reduce the risk of phase 3 trial failures.  

杨建新 博士

基石药业首席医学官

报告嘉宾

随着今年诺贝尔医学奖授予免疫检查点抑制剂发现的主要贡献者，免疫治疗的热度及备受关注程度被亦被推向制高点。目前为止，全球已有6个免疫检查点抑制剂 （PD-(L)1）成功开发并上市；在中国，跨国制药企业的OK药物已成功在中国获批上市，国内药企在免疫治疗领域的4位排头兵已经成功递交了上市申请。

尽管如此，未被满足的医疗需求依然存在，该领域的研发竞争也非常激烈， 仅处在临床研究阶段的国内免疫检查点抑制剂就多达20余种。

要在如此激烈的竞赛中成为赢家，决策者需要有纵览全局的开发的生命周期策略，那么如何制定免疫检查点抑制剂开发的生命周期策略？在进入临床开发前就要拟定完整的全生命周期框架，静观变化，不断修正。具体说就是，以存在通过单臂小样本临床研究达成上市申请可能性的某些罕见/小癌种作为进攻策略突出重围，譬如Sanofi和Regeneron近期获批的PD-1抑制剂就是通过晚期CSCC开展临床试验，这是相对比较少见的皮肤癌病理亚型。

同时，以逐步拓展高发病率癌种的策略开疆拓土，例如Roche和AZ各自的PD-L1抑制剂，在通过UC获批进入市场的同时，也在全力布局高发病率的癌种，比如肺癌，也分别取得相应的成功和获批治疗特定的肺癌患者。最后，以免疫联合疗法作为攻防兼备的策略不断巩固城池，还是以Roche和AZ为例， 分别利用了自身内部丰富产品管线的优势，比如bevacizumab以及 cediranib，充分发掘联合疗法以扩大其产品适应症优势同时降低研发风险。

万帮喜

嘉兴太美医疗科技有限公司

药物警戒事业部副总裁

报告嘉宾

药品安全管理是贯穿药品全生命周期的工作，从临床阶段的信息收集、报告，中国已逐渐与国际标准同步，中美双报有一定挑战，相对明确的标准、成熟的体系与团队使得这一切都成为可能。

而上市后的长期安全性监测、重点监测，需要以其目的、真实世界数据的特点等角度去思考、策划，正确认识“疗效数据”与“安全性数据”的差异才能真正实现重点监测。应用信息化技术将可以切实解决漏报和延迟报告、以及数据质量完整性差等项目执行层面的挑战。

李志宏 博士

方恩医药发展有限公司 国际法规事务副总裁

报告嘉宾

FDA 致力于从监管方面推进药物研发及快速审评。在最近一年里，以经验为基础，以科学为依据，在临床的抗肿瘤，抗感染/病毒和罕见病领域加快了新指南的颁布和更新。主要代表为Adaptive Design，Expansion Cohorts，Master Protocols，Real-Time Oncology Review pilot program及其它新试验设计/临床终点，优惠政策。

李浩 博士

德泰迈创始人和董事长

泰格益坦创始人

活动策划人&串讲嘉宾

磨筱垚

北京人和广通资深药物安全顾问、合伙人

串讲嘉宾

孟渊

天境生物研发部医学办公室负责人

串讲嘉宾

确保受试者安全是药物临床研究首先要考虑的问题。新药研发单位尽早建立健全药物安全风险管理体系是当务之急。

本节着重从药物警戒体系构建和法规层级引出，从临床前安全资料报告、评估，伦理考量，知情同意过程，到研究者手册等安全信息参考资料的完善；从个例严重不良事件的管理到药物安全信号检测、评估和沟通；从研发阶段安全性更新报告/安全性年报告，到风险管理计划。

所有这些，都是为了在新药的临床研发过程中，最小化临床研究和药物带来的风险并最大化受试者利益，从而确保受试者在临床研究中的最大获益。