从无药可医，到药有所保：万分之一的另一种可能
今年刚满五岁的文博有过很多小名儿，平平、安安、壮壮……每个名字背后，满是父母对孩子健康成长的衷心祝福。只不过各种名字换来换去，妈妈还是决定叫儿子狗蛋。
“不许再这样叫我了！文博才是我的大名！”虽然孩子经常撅起小嘴表示抗议，但妈妈经常还是会下意识地叫了出来。
“叫顺口了一时改不过来。老家的说法是小名儿起得越糙越好养活，越叫就越有福气。”
“万里挑一”的命运
文博很难算是好养活的孩子。小小年纪，已经住过二三十次医院；小小身体，插过不下十余根管子。
2018年4月，文博出生在山东省烟台市蓬莱区一户普通人家，拍完百天照没多久，妈妈突然发现，文博原本爱蹬会踹的小肉腿突然使不出劲了。
“明明三个月的时候就会翻身了，怎么一夜之间腿就抬不起来了呢？”爸爸妈妈抱着文博一路从老家的医院看到省妇幼保健院，最终在山东大学齐鲁医院被确诊患有1型脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，简写为SMA）。
这是一种发病率在1/10000左右的致死性神经肌肉疾病，由于脊髓前角细胞运动神经元变性，导致患者肌肉无力、萎缩，严重的会导致呼吸衰竭甚至死亡。根据起病年龄和临床病程，SMA由重到轻分为4型，其中1型最重，孩子会在出生6个月内发病，多数患儿2岁内死于呼吸衰竭。
拿到确诊报告的一刻，文博妈妈彻底呆住了。她怎么也想不到，这种从没听说过的疾病，随时都会要了孩子的命。
1型SMA最初发病的特点是孩子四肢无力，慢慢地，除了表情依旧正常，随着口部咽部肌群无力，孩子的哭声也会越来越弱。那段日子，妈妈总会看文博的百天照，她不敢相信，这可能是孩子唯一一张坐姿照片。
比疾病更令人感到绝望的是，这种病当时在国内无药可医。
“我问过很多医生，也咨询过不少病友家属，大家都说这个病没得治，除了做一些康复治疗，没有其他任何办法。”为了最大限度控制儿子的病情，文博的妈妈辞掉了工作，一路带着孩子寻医问药，然而每个人说的都是同样的话：孩子活不过2岁，多陪一天是一天吧。
2018年底，文博妈妈最终问到了北京。走进诊室前，她跟怀里的儿子说，如果连北京的大专家都说没得治，那咱们娘俩就此认命。
“从目前的情况来看，绝大多数1型SMA患儿确实很难活过两岁，但是国外已经研发出一款药物，未来很有可能会在中国上市。如果照顾得好，孩子足够幸运，也许咱们就能等到这天。”
北京专家的这个“也许”，撑起了文博妈妈最后的希望。
二三十张信用卡和五十多万卡账
为了给孩子更好的治疗，他们把家从烟台蓬莱搬到了济南市区。不大的房间里，堆满了护理床、呼吸机、制氧机、吸痰器、特制婴儿车等各种器械。每一天，只要孩子的身体允许，文博都会接受各式各样的康复治疗，防止肌肉萎缩。
也就是从这时开始，并不迷信的妈妈为孩子起了各式各样的小名，既是给孩子鼓劲，也是给自己寄托。
不知道是不是“狗蛋”这个名字给了孩子好运气。2019年2月，随着全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在华获批，包括文博在内的中国SMA患者“无药可用”的困境成为历史。
这款药物的特点是可以对SMA的病因和发病机制进行干预，注射进身体后可以最大限度地到达前角细胞，就像为一棵树的树根浇水，让患者的运动神经元重新发挥作用，实现生命的继续、滋养和再次生长。
2019年10月，诺西那生钠注射液正式在中国上市。然而这款新药的价格却又让人望而却步——每针定价接近70万元，第一年需要打6针，此后每年需打3针，直至终生。这也就意味着患者第一年需要花费420万元治疗费用。尽管当时企业给出一定的赠药策略，但平均下来每位患者每年至少需要负担140万元。
这个价格对于文博一家来说无异于天文数字。妈妈全职照顾孩子，经济上全靠爸爸一个人支撑。每个月8000块钱左右的收入，无论如何也负担不起这样一笔高昂的治疗费用。
“原来是无药可救，现在遥不可及。”文博妈妈说，这些年的生活总是在她即将绝望的时候，为她露出一点点光，然后就在她重新燃起希望的时候，再将一切打回原形。
“两年只有120人左右”。据媒体报道，这是自北京大学第一医院在2019年10月开出全国第一张处方以来，新药上市前两年国内使用诺西那生钠治疗的SMA患者总数。其中2019年、2020年分别为30人和90人。与之相对应的情况是：按照发病率计算，我国至少有3万多名SMA患者，其中新生儿患者每年新增约1200人。
用药数据到2021年出现了明显增长。上市一年后，企业将药物价格调整为55万元一针，并实行“第一年买一赠五、维持剂量保持买赠”的政策。
面对55万元的年治疗费用，两年来只能进行症状控制、呼吸支持、营养支持等辅助治疗的文博一家决定拼一次试试。在自己东拼西凑、爱心企业援助、社区募捐筹款等多方努力之下，文博终于在2019年4月用上了这款特效药。
“看病这些年钱早花光了，只能靠信用卡套现。”为了给孩子治病，文博的父母前后一共申请了二十多张信用卡，用“拆东墙补西墙”的办法勉强度日，“最惨的时候背着50多万的卡账”。
年治疗费一夜少了95%
然而砸锅卖铁凑出来的钱，只能保证孩子一年的治疗费用。这款药物虽然有效，但必须终身使用，即使第一年用了药，如果第二年没能坚持，此前的治疗还是会白费。
“当时根本顾不上想以后的事情，每天看着孩子的状态越来越差，功能一点点退化，就连说话的力气都快没有了，只能救回一天算一天。”尽管嘴上说着“头一天都不敢想第二天的事”，眼看着孩子靠这一年的治疗扛过了2岁这个门槛，文博的父母每天晚上还是愁得睡不着觉——第二年的55万元在哪里？第三年的55万元又在哪里？
就在这时，医保“国家队”为SMA患者这个小群体送来了希望。
2021年12月3日，在国家医保药品谈判桌前，上演了一场感动全国的“灵魂谈判”。历时一个多小时的“锱铢必较”，诺西那生钠最终以33000元/针左右的价格成功进入医保目录。从刚上市时的70万元到如今的3.3万元左右，一度高不可攀的“天价药”一夜之间变成了能够“飞入寻常百姓家”的救命药。
“完全不知道怎么形容那一刻的感受，激动得发抖，微信瞬间炸了，所有人都在转发这条消息。”文博妈妈说，上一次经历这样的大脑空白，还是在文博被确诊的时候。
那天晚上，一家人坐在电视机前，把这场谈判的影像回看了一遍又一遍，直至将每个片段倒背如流。“这些年，因为等不到、买不起药，好多和文博一起接受治疗的孩子都走了。虽然我跟孩子说，只要他不放弃，我们就不会放弃，但是明知有药却没有钱的那种绝望和内疚每天都在扎我的心。不会有人比我们更能体会‘灵魂谈判’的价值与意义。”
2022年1月1日，诺西那生钠正式执行医保价格。叠加基本医保、医疗救助、山东惠民保等多重报销，2022年4月，文博一家只花了不到9000元钱，就续上了新一年的治疗药。
从55万元变成如今的不足2.7万元，文博的年治疗费用一夜之间减少了95%。回看过往这四年的经历，文博妈妈感慨万千：“得了这种病真的很倒霉，但是每当我们觉得就要坚持不下去的时候，生活就会冒出一点点希望的苗头。现在药进了医保，孩子的情况也稳定下来，欠下的卡账陆陆续续还得差不多了，以后的日子就都是希望了。”
生命有了另一种可能
从绝望日子走出来的不止文博一个孩子。
来自《2022年全国医疗保障事业发展统计公报》的数据显示，自2018年国家医保局成立以来，已经连续5年开展医保药品目录准入谈判，累计将341种药品通过谈判新增进入目录，价格平均降幅超过50%。仅以2022年为例，协议期内275种谈判药报销1.8亿人次，通过谈判降价和医保报销，年内累计为患者减负2100余亿元。
在罕见病用药保障方面，有行业研究报告显示，截至2022年版国家医保药品目录公布，在全球已经上市的199种罕见病药品中，有103种已经在中国上市，其中73种药品已经纳入医保，覆盖31种罕见病。我国首批121种罕见病目录中已经在中国上市的罕见病用药，有超过70%被纳入了国家医保药品目录。一些罕见病甚至从原来的无药可用变成了如今的有药可选。
实际上，自2018年国家医保局成立以来，始终坚持在“量力而行、尽力而为”原则的基础上，优先把符合条件的罕见病治疗用药及其治疗费用纳入医保支付范围，并在国家医保待遇清单内积极探索对罕见病患者进行分类保障管理。从医保药品目录调整规则来看，国家医保局已经连续多年明确提出支持罕见病、儿童药优先进入医保药品目录。6月29日，国家医保局公布了《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及申报指南，值得注意的是，今年纳入“鼓励仿制药品目录”的药品、纳入“鼓励研发申报儿童药品清单”的药品，以及罕见病治疗用药，不再设置获批时间的限制条件。
“罕见病、儿童药在2023年医保目录调整中，申报条件进一步放宽，说明国家医保局在关爱特殊患者的生病就医保障上面一直在积极努力，并致力于‘不放弃任何一个弱小群体，每一个群体都应该被关爱的’。”文博的主治医生、山东大学附属儿童医院神经内分泌科主治医师马凯告诉《中国医疗保险》，SMA治疗药物进入医保目录以前，医院只有20多个孩子接受相关治疗，进入医保目录后，一下新增了50多个患儿。“虽然床位更紧张了，工作压力更大了，但我们知道，有更多的孩子得救了。”
虽然文博和同龄的孩子一样机灵调皮，但他却从不害怕打针。他知道，每隔三个月就要从脊椎推进身体的针剂，不仅得来不易，更能让他健康长大。
又到了该打针的日子。这一天，躺在医院病床上的文博熟练地划拉着平板电脑上的益智游戏。虽然尚不能和其他小朋友一样自由行动，但聪明的文博不仅早就可以熟练地背诵《唐诗三百首》，每天还会上网课学习并给自己安排作业，身体情况允许的时候，还会做做手工、画些图画。他和妈妈都相信，未来的他不仅可以重新独自坐立起来，还会走进校园，走向社会。
“我今天新学了10个汉字，学了数学。”5岁的他抬头望着自己的主治医生，努力地咧嘴微笑、抬手比耶。放在床头的单线本上，有他端端正正写下的三个大字——张文博。（ZGYB-2023.08）
作者 | 刘砚青
来源 | 中国医疗保险
编辑 | 张宸轩 刘新雨
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