医保改革的新方向：真实世界数据支持医保决策应用
国家医疗保障局副局长李滔于2021年12月赴博鳌乐城先行区实地调研时，特别关注了真实世界数据应用成果，并指出医保要履行好战略购买、招标采购、价格管理等重要职责，不断完善价值评估的工具和方法。
在我国，虽然已有借助真实世界数据对医保续约产品再评价及医疗器械产品医保准入评估的先例，但始终缺乏系统明确的政策依据与行业共识。2022年，在国家医保局支持下，海南省先试先行，发布《关于推进真实世界数据医保创新应用的若干意见》，组建真实世界数据医保应用专家团队，并委托有关科研机构研究真实世界数据支持医保决策应用的指导原则、技术规范和行业标准。
那么，作为率先探索真实世界数据支持医保决策应用的省级医保部门，海南省医保局有哪些独特的优势和经验？目前已经做了哪些政策设计和具体工作，取得了哪些成效？下一步又将开展哪些具体工作？针对这些问题，中国医疗保险对话国家医保局规划财务和法规司副司长，海南省医保局党组成员、省医改办副主任朱永峰。
中国医疗保险：
请您对“真实世界数据”做一个全面介绍。医保部门为什么要关注真实世界数据研究应用？
朱永峰：
真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。与随机对照试验不同，真实世界数据研究应用是在真实世界环境下收集与患者有关的数据，并通过分析获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据。
医保部门关注真实世界数据的原因，我想主要分为三个方面：
一是能有效实现医保价值购买。医保最根本的核心、最大的立场是服务于参保群众。医保局作为代表参保群众的价值购买方，必然希望购买到公平可及、安全有效、性价比高的产品和服务，而真实世界数据研究应用能够为医保的战略性购买提供重要的数据支撑。
二是作为价值评判的政策工具。开展真实世界数据研究，通过对药品等在真实应用场景下的临床价值、经济价值等多维度评估，能够为医保药品目录调整、集采国谈药品评价、中医药质量疗效评价等医药产品价值评估提供更加可靠的决策参考证据，未来也会成为医保价值评判的重要工具和载体。
三是充分发挥医保大数据作用。我们现在所处的时代已经进入数字文明时代，数据是数字文明时代的第一要素。对于医保部门来说，充分认识到并发挥医疗领域数据的价值，积极发挥中国海量真实世界数据的优势，这是大势所趋也是使命所在。
中国医疗保险：
目前真实世界数据研究在医保改革领域的应用进展如何？
朱永峰：
目前，国外一些发达国家对真实世界证据用于创新支付进行了研究和探索，比如美国和英国。美国对于已经FDA批准上市，但尚无足够证据支持国家医保报销决定的药品、医用耗材与诊疗技术，可进一步开展真实世界数据研究，明确医疗产品的实际疗效与经济价值以支持是否纳入医保目录。英国对于可能具有潜在成本效益但尚无足够证据支持全国医保目录准入的抗癌创新药，其上市后可获得临时报销补偿，在肿瘤创新药基金（CDF）管理下使用，但要求企业继续收集真实世界临床使用数据进行再评价，为肿瘤创新药的临床疗效和成本效益提供更丰富的信息，以判断该药品是否达到医保报销目录的准入要求。
在我国，对于真实世界证据的应用，国家药监局已经在药械注册上市中先行先试、积极探索。医保领域也有研究者团队在医保药品准入后评估及医疗器械医保准入方面展开过探索。但据不完全统计，目前还没有在我国医改中明确地提出使用真实世界数据以及真实世界证据作为参考。所以这是一个全新的课题，也是下一步国家医保局和海南携手努力的方向。
中国医疗保险：
海南省医保局是国内率先启动真实世界研究医保应用技术标准、行业规范和应用指南探索的省级医保部门，有哪些独特的优势和经验？
朱永峰：
海南自由贸易港建设是习近平总书记亲自谋划、亲自部署、亲自推动的改革开放重大举措，海南以卓越的制度优势、强劲的创新优势积极推进真实世界数据的发展和应用，在国内首创临床真实世界数据用于药械注册新模式，已处于国内真实世界数据应用的高地和排头兵。这使我们在海南探索真实世界数据用于医保决策有了很好的基础，形成了独一无二的政策优势。这是第一。
第二，作为全国唯一的“医疗特区”，国外已上市国内未上市的特许药械在乐城才能使用，形成的真实世界数据是其他地方无法获得的。我们通过真实世界数据平台采集了乐成先行区使用的全量特许药械数据，数据资源丰富。同时国家医保信息平台已在海南全面落实使用，省级的“三医联动一张网”也在建设中，这是不可比拟的数据优势。
第三，搭建了我国首个区域性真实世界数据平台，应用了区块链、人工智能、大数据和云计算等创新信息技术，为乐城先行区高效开展真实世界数据研究提供有力支持，并为我国真实世界数据采集、治理和应用提供借鉴。并且建立了心血管疾病、肿瘤疾病、呼吸系统疾病、眼科疾病等专科专病真实世界数据研究平台。这是走在前列的平台优势。
第四，海南已汇聚全国真实世界数据领域内的顶尖真实世界数据研究人才团队，成立了四川大学华西医院的海南真实世界数据研究与评价重点实验室，同时组建了由北京大学、浙江大学、天津大学、复旦大学、南京医科大学、苏州大学、海南大学、广州中医药大学、南京中医药大学等国内顶尖院校知名专家组成的真实世界数据特聘专家团队。这是人才聚集的队伍优势。
中国医疗保险：
目前针对加强真实世界数据在医保领域应用的研究，已经做了哪些政策设计和具体工作？
朱永峰：
我们的具体工作主要围绕四个方面：一是加强真实世界数据医保应用的制度设计，发挥乐城在真实世界数据研究中的作用，明确提出把在乐城形成的真实世界数据作为国家医保目录调整的参考。二是加快构建基于医保研究应用的真实世界数据库及相关数据管理规则，安全合规的前提下，在海南试点开展医保数据要素流通交易工作。三是在国家医保局的指导下，建立真实世界数据医保应用指导原则、技术路径、行业标准，使真实世界数据应用成为药品价值评估、医保服务质量评价、医药价格管理等医保价值购买的政策工具。四是加强与公安、财政、卫健等部门的信息共享联动，构建反欺诈数据模型，完善线上线下相结合的监管模式，丰富医保监管手段，提升医保基金监管能力。
中国医疗保险：
今年2月，海南省医保局发布《关于推进真实世界数据医保创新应用的若干意见》，请介绍一下这个文件出台的背景以及对下一步工作的指导意义。
朱永峰：
这份文件的出台是在2022年12月19日中共中央、国务院印发的《数据二十条》确立了数据基础制度体系的“四梁八柱”，明确开启数据要素基础制度体系化建设后，海南省充分发挥自由贸易港制度集成创新优势，为更好地指导在海南本省落地真实世界数据医保应用而进行的先行先试。这份《意见》是在国家医保局指导下制定并出台的。《意见》阐述了真实世界数据医保应用的目标、原则、应用等内容，它的出台具有三层重大的意义：1.填补了真实世界证据用于医保制度设计的空白；2.为医保应用创新，从评价方法学上另辟蹊径，增添新工具；3.对医保理论体系建设起到巨大的推动作用。
中国医疗保险：
下一步，海南医保局将围绕《关于推进真实世界数据医保创新应用的若干意见》开展哪些具体工作？
朱永峰：
我想下一步首先是对数据的质量、标准化进行要求，我们在4月初启动全省信息化检查工作，对各医疗机构的基金结算清单、病案首页等内容的采集进行指导。同时，我们联合了专家团队对医保应用的实施路径、指导原则进行研究和拟定。第三，我们将启动中药饮片、院内制剂省级目录调整的试点工作。第四，对特许药械展开试点品种遴选和试点研究计划。
作者 | 朱永峰 国家医保局规划财务和法规司副司长，海南省医保局党组成员、省医改办副主任
来源 | 中国医疗保险
编辑 | 符媚茹 吴晗潇
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